核心观点 - 卫材与百健联合宣布其阿尔茨海默病治疗药物LEQEMBI获得澳大利亚药品管理局批准用于治疗早期阿尔茨海默病成人患者[1] - 此次批准是基于对2025年2月TGA不予批准决定进行复审后达成的协议结果[2] - LEQEMBI是唯一一种通过靶向有毒原纤维和淀粉样蛋白斑块双重机制对抗阿尔茨海默病的治疗方法[3] 监管审批进展 - 澳大利亚TGA批准LEQEMBI用于治疗轻度认知障碍或轻度痴呆的早期阿尔茨海默病成人患者[1] - 2025年2月TGA最初不予批准 卫材于2025年3月请求行政复审法庭审查并最终达成批准协议[2] - LEQEMBI已在全球50个国家获得批准 另有8个国家正在接受监管审查[8] - 2025年1月美国批准静脉维持剂量补充生物制剂许可申请 2025年8月FDA批准皮下维持剂量BLA申请[8] 市场规模与疾病负担 - 澳大利亚2024年痴呆症患者约42.5万人 预计到2065年将增至近110万人[3] - 阿尔茨海默病是痴呆症最常见原因 通常占病例60-70%[3] - 阿尔茨海默病是一种进行性神经退行性疾病 以β淀粉样蛋白和tau蛋白为特征[3] 临床数据与疗效 - TGA批准主要基于全球Clarity AD三期临床试验数据 该试验达到主要终点和所有关键次要终点[9] - 在澳大利亚适用人群中 LEQEMBI治疗18个月后CDR-SB临床衰退减少33%[9] - Clarity AD研究纳入1,795名早期AD患者 其中1,521名属于澳大利亚适用人群[9] - CDR-SB是全球认知功能量表 测量记忆、定向、判断等六个功能领域[9] 安全性数据 - 最常见不良反应为输注相关反应26% ARIA-H 14% ARIA-E 13% 头痛11%[10] - 澳大利亚适用人群中ARIA发生率为17% 安慰剂组为7% 症状性ARIA发生率为2%[11] - 严重ARIA事件在LEQEMBI组发生率为0.5% ARIA-E发生率为9% ARIA-H发生率为13%[11] 药物作用机制 - LEQEMBI是人源化抗可溶性聚集淀粉样蛋白-β单克隆抗体 靶向有毒原纤维和淀粉样蛋白斑块[3] - 原纤维被认为是阿尔茨海默病脑损伤的主要原因 是Aβ最具毒性的形式[6] - 减少原纤维可能通过减少神经元损伤和认知功能障碍来阻止疾病进展[6] 合作与商业化安排 - 卫材负责LEQEMBI全球开发和监管申报主导工作 与百健共同商业化和推广[4] - 卫材拥有最终决策权[4] - 卫材与百健自2014年开始合作开发阿尔茨海默病治疗方法[12] - 卫材与BioArctic自2005年开始长期合作 2007年获得LEQEMBI全球权利[13] 研发管线进展 - AHEAD 3-45三期临床研究针对临床前AD患者自2020年7月持续进行[11] - Tau NexGen临床研究针对显性遗传AD自2022年1月持续进行 以LEQEMBI作为骨干疗法[11]