Acadia Pharma Faces Trial Setback As Prader-Willi Syndrome Trial Falls Short
临床试验结果 - 公司发布其用于治疗普瑞德-威利综合征患者食欲亢进的鼻内卡贝托辛的3期COMPASS PWS试验顶线结果,该试验未达到主要终点[1] - 鼻内卡贝托辛在主要终点(从基线到第12周的HQ-CT评分变化)上未显示出相对于安慰剂的统计学显著改善,在所有次要终点上也未与安慰剂分离[3] - 该3期试验为期12周,采用双盲、随机、安慰剂对照设计,评估每日三次3.2毫克鼻内卡贝托辛在175名5至30岁患者中的疗效和安全性[4] - 鼻内卡贝托辛的安全性和耐受性与既往临床试验一致,不良事件发生率较低[4] 公司财务状况与前景 - 公司首席执行官表示,公司拥有两款已获批产品,预计2025年净销售额将超过10亿美元,支持其长期可持续增长[5] - 公司拥有强大的研发管线,包括八个已披露项目和多个未披露项目,预计到2026年将启动七项2期或3期研究,到2027年底将有四项数据读出[5] 市场反应与行业动态 - 公司股价在盘前交易中下跌11.02%,至21美元[6] - 近期一份做空报告指控公司竞争对手Soleno Therapeutics Inc 的Vykat XR产品定价过高且对儿童普瑞德-威利综合征患者可能不安全[5]