医保覆盖与保障体系 - 国家医保目录已纳入约100种罕见病药物，覆盖42种罕见病 [1] - 建立以基本医保、大病保险、医疗救助为主体的三重保障体系，并探索商业健康保险、社会慈善等多元保障路径 [1] - 对新纳入医保的罕见病用药实行医院、药店“双通道”供药机制，并将罕见病纳入门诊慢性特殊疾病保障范围 [1] 医保支付与患者减负 - 2024年医保基金为协议期内罕见病药品支付86亿元，约占协议期药品总支付的7.7% [1] - 医保平均为每人次罕见病患者减负5500元左右 [1] - 通过医保谈判，多种高价罕见病药物价格大幅降低 [1] 诊疗能力与效率提升 - 罕见病患者平均确诊时间从以往的4年缩短到4周以内 [1] - 罕见病医疗花费降低90% [1]