监管更新与审批路径 - 公司宣布其杜氏肌营养不良症研究性细胞疗法Deramiocel的生物制剂许可申请获得监管更新，此次更新基于在2025年7月收到完整回复函后与美国FDA举行的A类会议[1] - A类会议的目标是为Deramiocel的潜在批准建立路径，关键成果包括FDA同意HOPE-3关键试验可作为CRL中要求的“额外研究”[2][8] - 公司与FDA就HOPE-3关键试验的终点达成一致，将PUL v2 0作为主要疗效终点，并建议将左心室射血分数作为关键次要终点[8] - 公司计划在2025年第四季度中期获得HOPE-3试验的顶线数据，并准备在当前BLA下重新提交对CRL的完整回复[7] - FDA在会议纪要中强调其承诺，表示将与申请人合作，并通过审查HOPE-3试验数据展现进一步的监管灵活性[8] 产品候选物与临床数据 - Deramiocel是一种同种异体心脏球衍生细胞疗法，临床前和临床研究显示其在保留DMD等肌营养不良症患者的心功能和骨骼肌功能方面具有免疫调节和抗纤维化作用[9] - Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局授予的用于治疗DMD的孤儿药资格认定，并获得了美国的再生医学先进疗法认定、欧洲的先进治疗医药产品认定以及FDA的罕见儿科疾病认定[10] - HOPE-3是一项三期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，包含两个队列，共招募了105名合格受试者，评估Deramiocel在DMD参与者中的安全性和有效性[11] - 公司首席执行官表示，HOPE-2和HOPE-2-OLE研究结果已在心功能和骨骼肌功能方面显示出具有临床意义和统计学显著性的益处，HOPE-3研究旨在进一步验证这些发现[3] - 在CRL发布之前，BLA的大部分内容已接受严格审查，FDA在中期审查或预批准检查中未发现重大缺陷，且CRL中识别的所有化学、生产和控制问题均已解决并告知FDA[3] 公司财务与商业安排 - 公司财务状况强劲，足以支持Deramiocel通过监管审查并推进至潜在上市[4] - 公司已与日本新药株式会社就Deramiocel在美国和日本用于治疗DMD的独家商业化和分销达成协议，该协议取决于监管批准[15]