核心观点 - Intellia Therapeutics公布其在研药物nexiguran ziclumeran治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病的1期研究长期随访数据 显示单次给药可导致持续且深度的TTR蛋白降低 并在多数患者中观察到疾病稳定或改善的有利趋势 [1][2][3] 临床疗效数据 - 接受单次0.3 mg/kg或更高剂量给药的33名患者 在24个月时平均血清TTR降低幅度达92% 对应平均绝对血清TTR水平为17.3 g/mL [2] - 在已完成36个月随访的12名患者中 平均血清TTR降低幅度为90% 对应平均绝对血清TTR水平为20 g/mL [2] - 在数据截止日完成24个月mNIS+7评估的18名患者中 13名患者显示出具有临床意义的改善 比例达72% [5] - 所有36名参与1期试验的患者中 次要终点指标均显示出疾病改善趋势 89%的患者在24个月内PND评分相比基线保持稳定或改善 [6] 安全性与耐受性 - 截至数据截止日 nex-z在所有测试剂量水平和所有患者中普遍耐受性良好 [6] - 最常见的治疗相关不良事件为输注相关反应 程度为轻度或中度 未导致任何治疗中断 [7] 研发进展与后续计划 - 公司已于2025年4月开始为3期MAGNITUDE-2试验的患者给药 [7] - 患者筛选进展迅速 预计在2026年上半年完成患者入组 [8] - 公司预计在2028年前提交针对ATTRv-PN的生物制品许可申请 [8]