新药申请提交 - 公司已向美国FDA提交了治疗帕金森病的新药tavapadon的新药申请[1] - tavapadon是一种新型选择性多巴胺D1/D5受体部分激动剂，作为每日一次的口服疗法进行研究[1] 临床开发项目支持 - 新药申请基于TEMPO临床开发项目的结果，该项目评估了tavapadon在广泛帕金森病人群中的疗效、安全性和耐受性[2] - 项目包括两项针对早期帕金森病的3期试验（TEMPO-1和TEMPO-2）以及一项针对出现运动波动的患者使用tavapadon作为左旋多巴辅助疗法的3期试验（TEMPO-3）[2] - TEMPO-1和TEMPO-2显示患者在26周时运动障碍学会-统一帕金森病评定量表第二部分和第三部分综合评分较基线有统计学显著改善[2] - TEMPO-3显示患者经历更多“开启”时间，即症状得到良好控制且不伴有运动障碍或不自主运动的时期[2] - 提交还基于来自TEMPO-4的中期数据，这是一项评估tavapadon长期临床益处的开放标签扩展试验[2] 临床试验详情 - TEMPO-1是一项3期双盲、随机、安慰剂对照、平行组、27周试验，共纳入529名40-80岁成年人，主要终点是MDS-UPDRS第二部分和第三部分综合评分较基线的变化[4] - TEMPO-2是一项3期双盲、随机、安慰剂对照、平行组、27周试验，共纳入304名40-80岁成年人，评估tavapadon灵活剂量（5-15毫克每日一次）的疗效[5] - TEMPO-3是一项3期双盲、随机、安慰剂对照、平行组、灵活剂量、27周试验，共纳入507名40-80岁成年人，主要终点是基于自我完成的Hauser日记两天平均值的无麻烦运动障碍的总“开启”时间较基线的变化[7] 安全性与耐受性 - 在TEMPO-1至3试验中，大多数不良事件不严重且严重程度为轻度或中度[8] - 严重不良事件和死亡的发生率较低，且安慰剂组与tavapadon组之间具有可比性[8] - 对于未使用左旋多巴的帕金森病患者，报告的最常见不良反应（发生率≥10%）为恶心、头痛和头晕；对于使用左旋多巴辅助疗法的患者，最常见不良反应为恶心和运动障碍[8] 疾病背景与产品信息 - 全球有超过1100万人患有帕金森病，这是一种进行性慢性神经系统疾病[9] - 帕金森病的运动症状在大脑中大约60-80%的多巴胺产生细胞丧失时开始出现[9] - tavapadon是一种研究性、新型选择性D1/D5受体部分激动剂，尚未被任何卫生监管机构批准[10] 公司战略与定位 - 公司致力于为全球患有神经和精神疾病的人们保持人格尊严，在神经科学领域拥有超过三十年的经验[11] - 公司的神经科学产品组合包括已获批的神经系统疾病治疗方法，以及一系列变革性疗法管线[11] - 若获批，tavapadon将通过提供每日一次的口服治疗选择，增强公司在帕金森病领域的领导地位[6]