公司临床数据更新 - REGENXBIO公司宣布其首席医疗官Steve Pakola医学博士将于2025年10月7日至11日在维也纳举行的世界肌肉学会国际大会上进行演讲 [1] - 演讲将分享RGX-202基因疗法I/II期试验中先前已公布的12个月功能数据的新分析 包括使用cTAP疾病进展模型评估的个体患者在NSAA评分上的改善情况 [2] - 在I/II期研究中 RGX-202显示出良好的安全性特征 未观察到严重不良事件或特别关注的不良事件 [2] - 接受关键剂量治疗的参与者在所有功能指标上均超过了基线匹配的外部自然史对照组 [2] RGX-202产品特征与潜力 - RGX-202是一种研究中的基因疗法 旨在治疗杜氏肌营养不良症 有潜力成为同类最佳的差异化疗法 [3][5] - RGX-202是唯一获批或处于晚期开发阶段的杜氏肌营养不良症基因疗法 其采用差异化的微型肌营养不良蛋白构建体 编码天然肌营养不良蛋白的关键区域 包括C端结构域 [5] - 该疗法的其他设计特点 如密码子优化 可能改善基因表达 提高蛋白质翻译效率并降低免疫原性 [6] - RGX-202使用NAV AAV8载体和肌肉特异性启动子 旨在支持微型肌营养不良蛋白在骨骼肌和心肌中的递送和靶向表达 [6] 公司业务与管线 - REGENXBIO是一家致力于通过基因疗法改善生活的生物技术公司 自2009年成立以来 在AAV基因治疗领域处于领先地位 [7] - 公司正在推进针对罕见病和视网膜疾病的晚期管线 包括与日本新药合作的RGX-121和RGX-111 以及与艾伯维合作的ABBV-RGX-314 [7] - 已有数千名患者接受了基于REGENXBIO的AAV平台的治疗 其中包括接受诺华ZOLGENSMA®治疗的患者 [7]