疗法核心数据与效果 - 在一项涉及29名早期亨廷顿病患者的试验中，接受高剂量基因疗法AMT-130直接脑部注射的参与者，3年内疾病进展比对照组减缓了约75% [1] - 这是首次通过基因疗法成功延缓亨廷顿病的发展 [1] - 该疗法安全性良好，常见副作用为头痛和意识模糊，多数可自行缓解或通过类固醇控制 [2] 疗法作用机制 - AMT-130通过无害病毒将一种微RNA序列递送至大脑受影响的区域，这种microRNA能"关闭"缺陷基因，阻止异常蛋白产生 [1] - 疗法针对亨廷顿病最早侵袭的两个脑区——尾状核和壳核，医生需借助实时脑部扫描用细导管进行精准注射，整个过程需12至18小时 [1] - 一次注射可能永久降低突变蛋白水平 [1] 公司研发进展与规划 - 公司预计明年初向美国食品和药物管理局提交申请，如能获批，相关药物有望于2027年前上市 [3] - 初步结果显示AMT-130有望根本性改变亨廷顿病的治疗现状 [2] 行业潜在影响 - 尽管该疗法尚处初期阶段，但有望为帕金森病和阿尔茨海默病等其他神经退行性疾病提供新思路 [1]