投资者日活动核心 - 公司于2025年9月30日举办投资者日活动，重点介绍了其在湿性年龄相关性黄斑变性注册项目中的突出进展，并宣布了在非增殖性糖尿病视网膜病变中的注册项目计划 [1] - 活动旨在展示AXPAXLI如何重新定义视网膜治疗，并概述其改善长期结果和扩大视网膜血管疾病市场的潜力 [1] 湿性年龄相关性黄斑变性项目进展 - SOL-1三期临床试验患者保留率和方案依从性持续优异，>95%的随机受试者至今仍在研究中，抢救事件审查显示>95%符合方案定义标准，未发现新的或非预期的安全性信号，顶线数据预计在2026年第一季度公布 [3] - SOL-1试验根据与美国FDA的SPA协议进行，有望支持获得首个针对湿性年龄相关性黄斑变性产品的优于阿柏西普单次给药的标签 [3] - SOL-R三期非劣效性试验设计稳健，包含为期24周的筛选和加载阶段以排除早期存在持续性视网膜液体的受试者，顶线数据预计在2027年上半年公布 [3] - 公司计划利用505(b)(2)新药申请途径，潜在的NDA资料包将包括SOL-1的两年安全性数据以及SOL-R的56周数据，预计将超过FDA对最大剂量和最频繁给药间隔的安全性数据库要求 [5] - SOL-X开放标签扩展研究将为完成SOL-1或SOL-R两年随访的受试者提供额外三年的AXPAXLI治疗，旨在评估其改善长期结果和提供商业优势的潜力 [6] 糖尿病视网膜病变项目计划 - 公司宣布计划启动两项针对非增殖性糖尿病视网膜病变的注册试验：HELIOS-2和HELIOS-3，目标是为AXPAXLI获得广泛的糖尿病视网膜病变标签 [7] - 目前仅有<1%的非增殖性糖尿病视网膜病变患者接受治疗，突显了长效治疗方案未满足的医疗需求 [7] - HELIOS-2是一项双臂优效性试验，计划纳入约432名受试者，在FDA的SPA协议下进行，主要终点为52周 [7] - HELIOS-3是一项三臂优效性试验，计划纳入约930名受试者，比较两种AXPAXLI给药方案与假注射 [8] - 两项试验将采用新颖的有序≥2步糖尿病视网膜病变严重程度评分作为主要终点，该终点同时考量疾病改善和预防恶化，经FDA在HELIOS-2的SPA协议中认可，有望以更小的样本量获得统计学显著结果 [9] 专家观点与市场潜力 - 公司高管及外部专家强调AXPAXLI若试验成功，有望成为首个在湿性年龄相关性黄斑变性中证明优于阿柏西普的长效疗法，其低频率再给药特性可能优化全球视网膜诊疗实践，使医生能治疗更多患者 [2][6] - 湿性年龄相关性黄斑变性是全球严重视力丧失的主要原因，影响约1450万人，当前疗法面临频繁注射、治疗相关不良事件以及高达40%的患者在一年内停药等挑战 [28] - 糖尿病视网膜病变是最常见的视网膜疾病，影响全球超过1.03亿人，美国有640万非增殖性糖尿病视网膜病变患者，但仅<1%接受治疗，主要由于频繁注射的负担 [30]