临床试验数据要点 - 公司公布其针对LCA5的基因疗法OPGx-LCA5在儿科队列（16-17岁）中获得积极的三个月数据 [1] - 所有三名儿科参与者在视觉功能的多个指标上均显示出改善 [2] - 在成人参与者中，视力改善效果可持续长达18个月，表明治疗反应具有潜在的持久性 [7] - 该疗法在所有六名参与者（三名成人及三名儿科）中耐受性良好，未观察到眼部严重不良事件或剂量限制性毒性 [7] 具体疗效指标 - 视力（VA）：儿科队列早期数据显示组平均改善0.3 logMAR，优于成人队列的观察结果 [3] - 全视野刺激测试（FST）：所有三名参与者治疗眼从一个月起均显示改善，对红光和蓝光的锥体敏感度改善大于1个对数单位 [4] - 多亮度定向与移动测试（MLoMT）：所有参与者在三个月时识别的物体数量均多于基线，其中两名参与者的治疗眼改善优于对照眼 [5] - 微视野检查：一名可获得数据的参与者显示出改善的固视稳定性早期迹象 [6] 参与者个体数据 - 参与者01-05基线视力2.2 logMAR，一个月后改善0.5 logMAR [9] - 参与者01-06基线视力0.96 logMAR，三个月后改善0.2 logMAR，并报告治疗眼与未治疗眼在亮度感知上存在明显差异 [9] - 参与者01-07基线视力2.3 logMAR，一个月后改善0.7 logMAR，该改善效果维持至三个月 [9] 公司计划与背景 - 公司预计在2025年第四季度与美国FDA会面，讨论这些结果及LCA5项目的后续步骤 [2] - 管理层将于美国东部时间今天上午8:30举办网络直播和电话会议讨论临床试验数据 [8][12] - OPGx-LCA5已获得FDA授予的罕见儿科疾病、孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）认定 [14] 疾病与疗法背景 - LCA5是一种超罕见疾病，由LCA5基因突变引起，约占所有LCA病例的2%，约200名患者，目前尚无获批疗法 [16] - OPGx-LCA5旨在治疗由LCA5基因双等位基因突变引起的一种莱伯氏先天性黑蒙症（LCA） [14] - OPGx-LCA5-1001试验是一项1/2期、开放标签、剂量递增研究，共招募了6名参与者 [13]