文章核心观点 - Cellectar Biosciences公司公布了其候选药物iopofosine I 131在治疗复发性/难治性儿童高级别胶质瘤的CLOVER-2 1b期临床研究的中期数据 数据显示该药物能显著延长患者的无进展生存期和总生存期 并展现出良好的安全性和耐受性 [1][3][4] 临床数据结果 - 所有接受至少55 mCi总给药剂量且可评估的患者平均无进展生存期为54个月 总生存期为86个月 且数据仍在更新中 [4] - 所有患者均实现了疾病控制 这与生存获益相关 [4] - 接受至少四个总输注周期的三名患者平均无进展生存期为81个月 总生存期为115个月 其中两名患者达到客观缓解 [4] - 病例研究1：一名25岁男性患者靶病灶减少超过50% 无进展生存期为109个月 截至2025年7月25日总生存期超过18个月 [5] - 病例研究2：一名15岁女性患者靶病灶从252毫米减少至约141毫米 无进展生存期为112个月 截至2025年7月22日总生存期超过17个月 [6] 药物背景与监管地位 - iopofosine I 131是一种潜在的首创癌症靶向剂 利用磷脂醚作为放射性共轭单药 [2] - 美国FDA已授予该药物治疗儿童高级别胶质瘤的罕见儿科疾病认定和孤儿药认定 [2] - 该药物还获得了针对多种癌症适应症的六项孤儿药认定 四项罕见儿科疾病认定和两项快速通道认定 [13] 安全性概况 - iopofosine I 131耐受性良好 其安全性与公司先前报告的数据一致 [7] - 研究中接受治疗的患者未出现心血管、肾脏或肝脏毒性、周围神经病变或显著出血 [7] - 最常见的治疗中出现的不良事件是血液学方面的 包括血小板减少症、中性粒细胞减少症和贫血 这些事件是可预测和可管理的 [7] - 未报告与治疗相关的死亡 [7] 疾病背景与试验设计 - 儿童高级别胶质瘤是一组侵袭性脑和中枢神经系统肿瘤 根据文献报道 复发性/难治性患者的中位无进展生存期约为225个月 总生存期约为56个月 [3][9] - CLOVER-2试验是一项在美加多地进行的1b期研究 旨在评估iopofosine I 131在儿童、青少年和年轻成人中的安全性和耐受性 并确定推荐用于2/3期研究的剂量 [10] - 该研究目前处于活跃状态但暂停招募 [10] 公司平台与研发管线 - Cellectar Biosciences是一家专注于癌症治疗药物研发的后期临床生物制药公司 [11] - 公司的核心是利用其专有的磷脂药物偶联物递送平台开发下一代癌症靶向治疗药物 [11] - 公司产品管线包括主导资产iopofosine I 131、基于锕-225的项目CLR 121225、碘-125奥格发射项目CLR 121125 以及专有临床前化疗项目和多个合作资产 [12] - iopofosine I 131此前已在复发性/难治性多发性骨髓瘤和中枢神经系统淋巴瘤的2b期试验中进行研究 [13]