公司近期动态 - Solid Biosciences将在2025年10月于奥地利维也纳举行的世界肌肉学会（WMS）年会和西班牙塞维利亚举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上公布其神经肌肉和心脏项目的数据[1] - 公司首席执行官Bo Cumbo表示，这些展示将凸显多个研发项目的数据，表明其创新管线及专有的、合理设计的衣壳AAV-SLB101的潜力[2] WMS年会展示详情 - 将进行一项口头报告，标题为“INSPIRE DUCHENNE研究更新：针对杜氏肌营养不良症的下一代微肌营养不良蛋白基因疗法SGT-003的1/2期研究”，报告时间为2025年10月11日 CEST 上午8:15–8:30，由该试验的首席研究员Kevin Flanigan博士进行[2] - 将进行一项海报展示，标题为“综合评估肌肉完整性生物标志物以评估杜氏肌营养不良症的治疗效果”，展示时间为2025年10月10日 CEST 下午2:15-3:15，由公司临床科学负责人Patrick Gonzalez博士进行[3] ESGCT年会展示详情 - 将进行四项海报展示，主题涵盖：1）利用AAV-SLB101衣壳的下一代基因疗法SGT-003；2）在存在抗AAV中和抗体的情况下利用合理设计的AAV衣壳成功实现心脏基因转导；3）通过CASQ2过表达纠正CPVT相关的电生理异常；4）EV-AAV通过体外保护免受中和抗体影响来增强转基因表达[3][6] 公司业务与管线概览 - Solid Biosciences是一家专注于开发针对罕见神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物的公司[5] - 公司产品管线包括针对杜氏肌营养不良症的SGT-003、针对弗里德赖希共济失调的SGT-212、针对儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速的SGT-501、针对TNNT2介导的扩张型心肌病的SGT-601等候选疗法[5] - 公司同时致力于开发有潜力显著影响跨行业基因治疗递送的基因调节剂库及其他赋能技术[5] - 公司使命是以患者为中心，改善患有毁灭性罕见疾病患者的日常生活[7]