文章核心观点 - Alnylam Pharmaceuticals公司旗下RNAi疗法AMVUTTRA (vutrisiran) 在HELIOS-B三期研究中显示出显著降低ATTR-CM患者胃肠道事件的积极数据 支持其作为表现优异的大型股投资标的 [1][4] 产品临床数据 - 与安慰剂相比 vutrisiran治疗使总体研究人群的胃肠道事件发生率降低42% [2] - 在vutrisiran单药治疗组中 胃肠道事件发生率降低37% [2] - 在基线时接受tafamidis治疗的患者组中 胃肠道事件发生率降低49% [2] - 个体症状如腹泻、恶心和呕吐在所有三个组别中均减少超过50% [3] - 胃肠道事件发生率的降低在治疗开始后三个月即可观察到 [3] 产品与公司背景 - vutrisiran是一种RNAi疗法 能快速击落转甲状腺素蛋白 已获批用于治疗野生型或遗传性ATTR-CM引起的心肌病以及成人遗传性ATTR-PN引起的多发性神经病 [3] - Alnylam Pharmaceuticals是一家生物技术公司 致力于基于RNA干扰技术发现、开发和商业化治疗方法 [4]