临床试验数据发布 - 公司将在2025年国际帕金森病和运动障碍大会（MDS）上公布其ATH434-201随机双盲2期临床试验的数据，该试验针对多系统萎缩症（MSA）[1] - 数据展示形式包括一场口头平台报告和两场海报展示，报告标题为“ATH434在2期研究中减缓了多系统萎缩症的疾病进展”[3] 药物候选物ATH434概况 - ATH434是一种口服药物，旨在抑制神经退行性疾病中涉及的病理性蛋白聚集，临床前研究表明其能减少α-突触核蛋白病理并保护神经元功能[4] - 该药物已获得美国FDA的快速通道资格认定，以及FDA和欧盟委员会针对治疗MSA的孤儿药资格认定[4] ATH434-201 2期临床试验结果 - 该研究是一项为期12个月的随机、双盲、安慰剂对照试验，共招募77名成年患者，随机分配接受ATH434（50毫克或75毫克，每日两次）或安慰剂[5][6] - 与安慰剂相比，ATH434在改良统一多系统萎缩评定量表（UMSARS）第一部分上显示出临床和统计学上显著的改善，该量表评估日常生活活动能力[6] - 其他疗效评估显示，在帕金森附加评定量表、临床总体印象严重度量表和直立性低血压症状评估（患者报告结局）上，运动表现有改善趋势[6] - 可穿戴传感器数据显示，ATH434在门诊环境中导致活动量增加，生物标志物评估显示两个剂量水平均减少了MSA受影响脑区的铁积累，并有保留脑容量的趋势[6] - ATH434耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相似，且未出现归因于ATH434的严重不良事件[6] 疾病背景与市场机会 - 多系统萎缩症（MSA）是一种罕见的神经退行性疾病，在美国影响多达50,000人，目前尚无能够减缓疾病进展的药物或治愈方法[7] - MSA是一种帕金森样障碍，以自主神经功能衰竭和运动障碍为特征，病理标志是α-突触核蛋白在神经胶质细胞中的积累[7]