核心观点 - ANAVEX3-71-SZ-001临床2期研究达到主要终点 证明药物在成人精神分裂症患者中安全且耐受性良好[1][2][3] - 生物标志物分析显示出积极趋势 支持药物作为潜在疾病修饰疗法的持续开发[7][8][9] 临床试验结果 - 研究成功达到主要安全性终点 ANAVEX®3-71安全且耐受性良好 与之前健康志愿者研究中的安全性一致[2][3] - 研究A部分和B部分均未报告严重治疗期出现的不良事件或重度治疗期出现的不良事件[3] - 研究A部分中 30mg剂量组有16.7%参与者出现治疗期出现的不良事件 60mg剂量组和安慰剂组均为0% 总发生率为6.3%[4] - 研究B部分中 60mg剂量组有39.3%参与者出现治疗期出现的不良事件 安慰剂组为48.1% 总发生率为43.6%[5] - 研究B部分中 与药物相关的治疗期出现的不良事件在60mg剂量组发生率为17.9% 安慰剂组为14.8%[5] - 研究B部分中 治疗期出现的不良事件导致停药在60mg剂量组发生率为0% 安慰剂组为7.4%[6] 生物标志物数据 - 脑电图和事件相关电位生物标志物显示出积极趋势 表明对精神分裂症病理生理的潜在影响[7] - 神经炎症生物标志物评估显示 胶质纤维酸性蛋白在接受ANAVEX®3-71治疗的参与者中相比安慰剂有所降低[8] - 胶质纤维酸性蛋白的降低表明潜在的疾病修饰效应 可能在更长治疗周期后更加显著[8] 药物机制与市场前景 - ANAVEX®3-71是一种双重SIGMAR1受体激动剂和M1正向变构调节剂 具有激动作用[9] - 该新颖作用机制有望治疗精神分裂症的所有症状领域 且无标准抗精神病药物的副作用[9] - 精神分裂症是一种持续性且常致残的精神疾病 全球影响近2400万人 其中美国280万人[10] - 当前治疗存在局限性 约34%患者对治疗无反应 另外50-60%仅出现部分症状改善或出现不可接受的副作用[10] 公司研发管线 - Anavex Life Sciences Corp是一家临床阶段生物制药公司 专注于开发神经退行性、神经发育性和神经精神性疾病的新型疗法[11] - 公司主要候选药物ANAVEX®2-73已完成阿尔茨海默病的2a期和2b/3期临床试验 以及帕金森病痴呆的概念验证研究[11] - 临床前研究表明ANAVEX®3-71对阿尔茨海默病主要标志物具有疾病修饰活性 在线粒体功能障碍和神经炎症方面显示出有益效果[12]