公司核心产品ATH434临床数据发布 - 公司Alterity Therapeutics将在2025年10月5日至9日于美国檀香山举行的国际帕金森病和运动障碍大会（MDS）上，公布其ATH434-201随机双盲二期临床试验的数据[1] - 公司首席执行官David Stamler博士表示，期待在MDS 2025上展示ATH434二期双盲临床试验数据，并向运动障碍领域的专家介绍其作为首个MSA治疗药物的潜力[2] - 数据展示形式包括一场口头平台报告和两场海报展示，报告标题分别为“ATH434在多重系统萎缩症二期研究中延缓疾病进展”、“ATH434在MSA二期研究中α-突触核蛋白聚集特征、影像学生物标志物与疾病严重程度的关系”以及“ATH434在多重系统萎缩症二期研究中的临床和影像学表型差异”[3] ATH434药物机制与监管进展 - ATH434是一种口服药物，旨在抑制神经退行性疾病中涉及的病理性蛋白聚集，临床前研究表明其能减少α-突触核蛋白病理，并通过恢复大脑中铁平衡来保护神经元功能[4] - 该药物作为铁伴侣，在治疗帕金森病及多种帕金森综合征（如多重系统萎缩症）方面潜力显著，一期研究显示其耐受性良好，且大脑药物浓度与MSA动物模型中的有效水平相当[4] - ATH434已获得美国FDA的快速通道资格认定，以及FDA和欧盟委员会授予的用于治疗MSA的孤儿药资格认定[4] ATH434-201二期临床试验结果 - ATH434-201是一项随机、双盲、安慰剂对照的二期临床试验，为期12个月，共招募77名成年患者，随机分配接受每日两次50毫克或75毫克ATH434或安慰剂治疗[5][6] - 研究评估了ATH434的疗效、安全性、药代动力学，以及对神经影像学和蛋白生物标志物的影响，并使用可穿戴传感器评估诊所外的运动活动[6] - 数据显示，与安慰剂相比，ATH434在改良版统一多重系统萎缩评定量表第一部分（UMSARS Part I）上产生了临床和统计学上显著的改善，该量表用于评估MSA患者日常生活活动能力相关的残疾程度[6] - 其他疗效评估，包括帕金森附加评定量表上的运动功能改善趋势、临床总体印象严重度量表和直立性低血压症状评估，均与UMSARS Part I的阳性结果一致，可穿戴传感器数据表明ATH434还导致门诊环境中活动量增加[6] - 生物标志物评估显示，两种剂量水平均减少了MSA受影响脑区的铁积累，并显示出脑容量保留的趋势，ATH434耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相似，且未出现归因于ATH434的严重不良事件[6] 目标疾病多重系统萎缩症（MSA）市场背景 - 多重系统萎缩症是一种罕见的神经退行性疾病，以自主神经系统衰竭和运动功能受损为特征，病理标志是中枢神经系统支持细胞（胶质细胞）内α-突触核蛋白的积累以及多个脑区的神经元丢失[7] - MSA在美国影响高达50,000人，是一种快速进展的疾病，导致严重残疾，目前虽有药物可治疗部分症状，但尚无能够延缓疾病进展的药物或治愈方法[7] 公司业务定位与研发管线 - Alterity Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者开发疾病修饰疗法，目前首要聚焦于帕金森病及相关疾病的疗法开发[8] - 公司已在其主要资产ATH434上，针对罕见且快速进展的帕金森综合征——多重系统萎缩症，在一项随机、双盲、安慰剂对照的二期临床试验中展示了具有临床意义的疗效，并且近期在针对晚期MSA的开放标签二期临床试验中也报告了阳性数据[8] - 此外，公司拥有一个广泛的药物发现平台，可产生用于治疗神经系统疾病潜在病理的可专利化合物[8]