核心药物项目Burixafor (GPC-100)进展 - 公司主要项目burixafor (GPC-100)是一款高选择性小分子CXCR4拮抗剂，旨在通过阻断CXCR4将造血干细胞从骨髓动员至外周血，用于自体干细胞移植[1][11] - 针对多发性骨髓瘤的二期临床试验（NCT05561751）已完成最后一位患者的末次访视，临床数据库已锁定，预计在2025年第四季度公布顶线数据[4] - 截至目前的二期试验中期结果显示，100%的患者（10/10）达到了成功动员CD34+干细胞的主要终点，且动员动力学更快，安全性良好，可实现当天给药和白细胞分离术[3] 药物开发策略与管线拓展 - 公司在多发性骨髓瘤领域取得进展的基础上，正计划将burixafor的适应症拓展至镰状细胞病和急性髓系白血病[1][6] - 针对镰状细胞病，公司正与主要机构的临床医生讨论，以启动一项研究者发起的试验，评估burixafor在基因编辑和自体移植患者中改善干细胞动员的效果[7] - 针对急性髓系白血病，公司计划开展一期化疗增敏研究，临床前数据表明burixafor可能将肿瘤细胞从受保护的骨髓微环境中动员出来，从而增强化疗疗效[7][11] 公司领导团队与专业能力 - 公司近期任命了新的领导团队成员，以加强科学和临床能力，这些科学领导者拥有从基础研究到监管批准的广泛经验[6] - Josephine (Pina) Cardarelli博士加入公司担任总裁兼首席科学官，是一位经验丰富的药物开发高管，在肿瘤学、免疫学等领域有深厚背景，曾在百时美施贵宝担任副总裁，对Yervoy®和Opdivo®等药物的获批起到关键作用[7][8] - Niña Caculitan博士被任命为临床负责人，拥有超过15年的学术界和工业界经验，在抗体和小分子化学治疗肿瘤和免疫介导疾病方面有强大背景[9] - Devki Sukhtankar博士加入公司担任临床前研究和转化医学负责人，在肿瘤学、神经学等领域拥有超过15年经验，领导过侧重于药理学的临床前项目[10]