公司核心进展 - Cellectar Biosciences宣布，欧洲药品管理局的科学建议工作组已建议，针对布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗后复发的华氏巨球蛋白血症患者，提交iopofosine I 131的有条件上市授权申请是可接受的[1] - 基于科学建议，公司计划在2026年初提交CMA申请，并预计在2027年获得欧洲批准并实现该药物的商业上市[1] - 该药物是公司潜在的首创癌症靶向疗法，利用专有的磷脂醚作为放射性偶联单药治疗[2] 药物特性与监管资格 - iopofosine I 131已获得EMA的PRIME资格认定，用于治疗至少接受过两种前期疗法的WM患者[2] - 在美国，该药物已获得FDA的突破性疗法、快速通道和孤儿药认定，用于治疗复发性/难治性WM[7] - CMA是欧盟的一项监管途径，允许在数据尚不全面的情况下，针对未满足医疗需求的严重疾病提前批准药物[8] - PRIME资格旨在加速针对未满足医疗需求的药物开发，提供早期科学建议和加速审评[11] 临床数据支持 - CLOVER WaM 2期研究结果显示，总缓解率为83.6%，主要缓解率为58.2%（95% CI, 0.42 to 0.67）[4] - 公司向SAWP提交的资料包括安全性数据库、CLOVER WaM临床研究结果、亚组分析和生产信息[3] - 研究中超过70%的患者属于BTKi治疗后人群，与SAWP讨论的患者群体一致[3] - 美国新药申请将基于2b期CLOVER WaM试验数据，该试验显示了相比20%无效假设具有统计学显著意义的主要缓解率[6] 市场机会与未满足需求 - 在欧洲，WM估计影响35,000至45,000名患者，存在显著的未满足医疗需求[3] - 在美国，WM的患病率约为26,000人，每年新增1,500–1,900例诊断，约有11,500名患者需要复发或难治性治疗[12] - 估计有4,700名患者需要三线或更后线治疗，加上约1,000名已耗尽所有当前治疗选择的患者，三线或更后线疗法的总可寻址市场约为5,700名患者[12] - 超过60%的患者使用非FDA批准的治疗方法，50%以上的患者使用与前期相同或相似的治疗方案，表明对新机制、深度持久缓解和限时治疗药物的明确需求[13] 公司战略与产品管线 - 此次监管进展支持公司寻求全球批准的策略，包括通过加速批准途径向美国FDA提交新药申请[4] - 公司认为该药物具有吸引潜在合作伙伴的潜力，包括出色的患者结局、方便的固定剂量、“现成”的供应以及长期同位素供应协议[5] - 公司产品管线还包括针对胰腺癌等实体瘤的CLR 121225（基于锕-225）和针对三阴性乳腺癌、肺癌和结直肠癌的CLR 121125（基于碘-125）[15] - iopofosine I 131也在复发性/难治性多发性骨髓瘤和中枢神经系统淋巴瘤的2b期试验中进行研究，并有一项针对儿童高级别胶质瘤的CLOVER-2 1b期研究[16]