临床试验结果 - 艾伯维公布其BOTOX®在治疗上肢特发性震颤的2期ELATE试验中获得积极的顶线结果[1] - 研究达到主要终点，与安慰剂相比，onabotulinumtoxinA在18周时震颤残疾量表修订版显示出统计学显著改善，具体表现为onabotulinumtoxinA组TREDS-R总单侧评分降低-2.61，而安慰剂组降低-1.61[2] - 研究同时达到全部六个次要终点[2] 疾病背景与市场机会 - 特发性震颤是最常见的运动障碍，全球约影响2500万至6000万人[7] - 这是一种进行性神经系统疾病，当前治疗方案在疗效和耐受性上均有限，超过30年美国未有新的药理学疗法获批[3] 产品安全性与不良反应 - 安全性结果与onabotulinumtoxinA已确立的安全性特征基本一致[3] - 肌肉无力是最常见的不良事件，onabotulinumtoxinA组报告发生率为24.5%，而安慰剂组为2.3%，这些事件是局部性、短暂性的，且多数为轻度或中度[3] 后续计划与监管状态 - 研究结果将于2025年10月8日在国际帕金森病和运动障碍大会上公布[4] - BOTOX®用于治疗特发性震颤尚未获得美国FDA或任何其他全球监管机构的批准，其安全性和有效性尚未得到监管机构评估[4] 试验设计 - ELATE试验是一项2期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估onabotulinumtoxinA治疗成人上肢特发性震颤的安全性和有效性[5] - 主要疗效指标是从基线到第15、18和21周，七个单侧项目的TREDS-R总分变化[5]