公司近期活动 - 公司将于2025年10月7日至10日在西班牙塞维利亚举行的欧洲基因与细胞治疗学会大会上进行一场口头报告 [1] - 报告标题为“一种变革性的体内CRISPR基因编辑药物，可在小鼠和非人灵长类动物中功能性上调LDLR以降低LDL胆固醇” [2] - 报告将于2025年10月9日星期四中欧夏令时间下午5点/美国东部时间上午11点进行，报告人为公司执行副总裁兼首席科学官Linda Burkly博士 [2] - 管理层还将于10月参加两场投资者会议，包括H C Wainwright遗传医学虚拟会议的炉边谈话和Chardan第九届遗传医学大会的小组讨论 [3][5] 公司业务与战略 - 公司是一家专注于开发针对严重疾病的变革性药物的基因编辑公司 [4] - 公司致力于将CRISPR基因组编辑系统的力量转化为强大的体内药物研发管线 [4] - 公司目标是发现、开发、制造并商业化用于广泛疾病领域的持久、精准的体内基因编辑药物 [4] - 公司是博德研究所Cas12a专利组合以及博德研究所和哈佛大学Cas9人类药物专利组合的独家被许可方 [4]