监管进展 - 美国食品药品监督管理局授予公司药物tralesinidase alfa酶替代疗法针对Sanfilippo综合征B型的突破性疗法认定 [1] - 突破性疗法认定基于综合临床数据 显示药物能快速、显著且持久地使脑脊液硫酸乙酰肝素非还原末端正常化 并稳定儿童皮质灰质体积和认知功能 [2] 临床开发与商业化计划 - 公司计划在2026年第一季度提交TA-ERT的生物制品许可申请 [2] 市场反应 - 在盘前交易时段 公司股价在纳斯达克市场飙升1354%至2083美元 [3]