核心观点 - RJVA-002在临床前肥胖模型中单次给药5周后实现约30%的体重减轻且减重趋势未达平台期 [1][2] - 该结果支持Rejuva基因治疗平台有潜力成为优于现有慢性疗法的下一代肥胖治疗方案 [1][2] - 公司致力于通过多模式策略将肥胖和2型糖尿病治疗从慢性疾病管理转变为持久缓解 [3] 产品数据与疗效 - 在表达人源化GIP受体的饮食诱导肥胖小鼠模型中 RJVA-002中剂量和高剂量组在单次给药35天后平均体重分别减轻18%和29% [3] - 体重减轻呈现剂量依赖性且具有统计学显著性 [3] - 治疗动物中未观察到不良反应 [2] 技术平台与作用机制 - Rejuva是公司的基因治疗平台 旨在通过持久重编程胰岛细胞使其内源性产生代谢激素 实现T2D和肥胖的长期缓解 [7] - RJVA-002编码GIP和GLP-1两种激素 由工程化的人胰岛素启动子驱动 实现β细胞特异性、营养反应性表达 [2] - 该平台利用先进递送系统和专有筛选方法开发针对胰腺的代谢活性基因疗法候选药物 [10] 产品管线进展 - RJVA-001是Rejuva平台首个候选药物 预计于2026年进入首次人体临床试验 用于控制不佳的T2D患者 [7][10] - 公司已向监管机构提交了RJVA-001用于T2D的首个临床试验申请模块 若获授权 预计在2026年完成首例患者给药并报告初步数据 [10] - 主要产品候选Revita旨在通过热液消融改造十二指肠内膜 已启动关键性研究REMAIN-1并于2024年第三季度完成患者入组 [11] 公司背景与知识产权 - Fractyl Health是一家代谢治疗公司 专注于治疗肥胖和T2D等代谢疾病的根本原因 [9] - 公司拥有强大且不断增长的知识产权组合 包括33项美国授权专利和约40项待批美国申请 以及多项外国专利和申请 [9]