药物临床研究结果 - AlphaMedix™ (212Pb-DOTAMTATE) 在ALPHAMEDIX-02二期研究中达到所有主要疗效终点，在肽受体放射性核素治疗初治和经治的不可切除或转移性SSTR阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤患者中均显示出临床意义的总体缓解率和持久的临床获益 [1] - 药物在关键次要终点上也观察到获益，包括无进展生存期和总生存期，并且在两个队列中均具有可控且相似的安全性特征 [1] 药物作用机制与潜力 - AlphaMedix™ 是一种研究性生长抑素受体靶向α疗法，使用铅-212同位素，旨在将高效力的α发射体直接递送至癌细胞 [2] - α发射体因其α粒子射程短，可能减少对周围健康组织的照射，与当前已获批疗法相比，可能具有更高的相对效力和靶向肿瘤活性 [2] 监管进展与后续计划 - AlphaMedix™ 于2024年2月获得美国FDA突破性疗法认定，用于治疗PRRT初治的不可切除或转移性、进展性SSTR表达GEP-NETs患者 [2] - 完整研究结果将在2025年欧洲肿瘤内科学会大会上公布，并将作为与卫生当局讨论的基础 [3][6] 研究设计详情 - ALPHAMEDIX-02是一项二期、开放标签、多中心研究，评估药物在组织学确认的不可切除或转移性GEP-NETs患者中的疗效和安全性 [4] - 研究纳入两个队列：PRRT初治患者35名和PRRT经治患者26名，给药方案为每八周67.6 μCi/kg，最多四个周期 [4] 疾病背景 - 神经内分泌肿瘤是一组异质性癌症，源于神经内分泌细胞，大多数强烈表达生长抑素受体 [5] - NETs全球患病率每年增加，估计影响约35/10万个体，在美国每年约有12,000名患者被诊断，转移期患者平均五年生存率为60% [5][7] 公司背景与合作 - Orano Med是一家临床阶段生物技术公司，开发基于铅-212的靶向α疗法，在法国和美国拥有铅-212生产设施、实验室和研发中心 [8] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们生活并实现强劲增长 [9]