文章核心观点 - 国内渐冻症药物研发在核酸疗法等领域取得显著进展，但行业主要由初创企业主导，面临融资困难和药物研发周期长、难度高的双重挑战 [1][4][6][8] 药物研发进展 - 渤健的反义寡核苷酸药物托夫生注射液已进入中国，该药是全球首个且唯一针对SOD1基因突变ALS患者的对因治疗药物，于2023年4月获FDA批准，2024年9月在中国获批 [2] - 另一款反义寡核苷酸疗法Ulefnersen正处于Ⅲ期临床试验阶段 [3] - 多款核酸药物处于早期临床阶段，包括中美瑞康的siRNA疗法RAG-17和RAG-21，其中RAG-17已进入Ⅰ期临床试验并展现出快速、深度、持久的生物标志物响应 [3] - 2025年以来国内渐冻症领域药物研发进展多达15条，神济昌华的SNUG01、喜鹊医药的硝酮嗪等药物已获得FDA临床试验许可 [4] 行业参与主体与研发模式 - 国产厂商已成为推动渐冻症创新药物研发的主力军 [4] - 研究者发起的临床研究是破解罕见病研发“双低困境”的关键模式，其依托医疗机构资源，成本低效率高，能为药企提供可靠的早期临床数据以支持后续融资和正式临床试验 [5] 行业融资环境 - 国内ALS领域公司多为初创企业，产品管线多处于早期阶段，融资是巨大挑战，鲜有大药企涉足或大额商务拓展诞生 [1][6] - 渐冻症领域融资仍然较冷，2024年仅士泽生物、神济昌华等少数企业完成亿元级融资，美元基金在该赛道的投资远低于肿瘤等成熟领域 [7] - 礼来与英国公司Alchemab达成总价值4.15亿美元的授权协议，共同开发神经退行性疾病候选药物 [6] 研发挑战与行业建议 - ALS药物研发难度巨大，病因未明、患者异质性强、发病机制复杂导致靶点锁定困难 [8][9] - 干细胞治疗等领域面临产业化经验、工艺质量标准、监管沟通和临床开发经验的全方位空白 [9] - 行业呼吁完善孤儿药认定与审评通道，推动附条件批准政策，并建议通过研发税费抵扣、政府补贴及风险共担模式降低企业前期压力 [9][10] - 建议设立神经退行性疾病专项子基金，以长周期、低股权稀释模式支持研发，并建议政企学共建患者登记库和生物样本库，打破数据孤岛 [10]