临床试验数据发布 - REGENXBIO公司宣布将在2025年美国眼科学会年会上公布其II期ALTITUDE试验的中期数据，该试验评估suprachoroidal（脉络膜上腔）给药的surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314，简称sura-vec）用于治疗糖尿病视网膜病变（DR）[1] - sura-vec是与艾伯维（AbbVie）合作开发的一种研究性一次性基因疗法，有望成为治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病视网膜病变（DR）的同类首创（first-in-class）疗法[1] - 报告将首次展示sura-vec在非增殖性糖尿病视网膜病变中的2年结果，报告时间为2025年10月17日下午4点46分（美国东部时间）[2] 基因疗法产品机制 - sura-vec是一种潜在的一次性治疗药物，用于湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变及其他慢性视网膜疾病[2] - 该疗法包含NAV AAV8载体，可编码一种旨在抑制血管内皮生长因子（VEGF）的抗体片段[2] - 其作用机制被认为是抑制VEGF通路，该通路会导致新的、渗漏的血管生长并促使液体在视网膜中积聚[2] 公司研发管线与平台 - REGENXBIO是一家致力于通过基因疗法改善生活的生物技术公司，自2009年成立以来，在AAV基因治疗领域处于领先地位[3] - 公司正在推进针对罕见病和视网膜疾病的后期研发管线，包括用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX-202、与日本新药合作治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec（RGX-121）和治疗MPS I的RGX-111，以及与艾伯维合作治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）[3] - 已有数千名患者接受了基于REGENXBIO的AAV平台的疗法治疗，其中包括诺华的ZOLGENSMA®[3]