行业定位与技术演进 - 小核酸药物被视为继小分子和抗体药物后的第三大浪潮药物，具有靶点拓展能力强、研发延展性强、药物作用长效且不易耐药等特性 [1] - siRNA药物因其安全性和长效性更好，已成为国内药企的开发重点 [1] - 自2016年起，随着GalNac递送系统升级和完全修饰技术的成熟，siRNA药物进入快速发展期，从罕见病领域验证价值过渡到常见病的研发兑现阶段 [1] - 技术迭代推动siRNA药物在心血管疾病、慢乙肝、减重、抗凝、自免等大适应症领域取得突破，有望诞生重磅品种 [1] 研发与产业化进程 - siRNA药物产业化进程聚焦于靶点和生物学机制清晰的常见病的商业化 [3] - 基于其长效化特性，该机制药物具有显著的先发优势，率先卡位的企业能获得较好的商业化收益或对外合作机会 [3] - 在搭建好底层技术平台后，siRNA药物的分子PCC速度非常快 [3] - 因GalNac递送系统效率高且专利有突破空间，肝内靶点领域的竞争程度预计会非常高 [3] 交易与合作趋势 - 海外跨国药企通过授权引进管线或合作技术平台等方式积极布局小核酸领域 [2] - 该领域的授权引进交易预计将持续发生，原因在于肝内递送系统已成熟，技术优势和商业价值得到验证，且大量药企面临专利悬崖需要新产品补充管线 [2] - 交易卖家预计将更多来自于中国，因小核酸药物研发的平台属性可充分发挥中国药企的工程师红利和化学合成优势 [2] 未来发展方向 - 中国企业可在龙头技术基础上快速迭代，在敲降效果、给药周期、注射方式等多方面取得差异化优势 [1][2] - 未来的破局关键在于对新疾病领域的探索，特别是过去难以成药的靶点，以及肝外递送系统的突破 [1][3] 相关企业列举 - 国内已上市相关企业包括悦康药业、恒瑞生物、石药集团、君实生物、前沿生物、福元医药、成都先导、圣诺医药等 [4] - 国内未上市相关企业包括舶望制药、瑞博生物、靖因药业、圣因生物、大睿生物、维亚臻生物等 [4]