专项战略定位与转变 - 创新药物研发国家科技重大专项明确新阶段“守正创新、跨越发展”的定位，并提出“四个转变”战略 [1] - 战略转变一：从侧重品种研发向建设新药创制能力带动品种创新转变 [1] - 战略转变二：从强调中下游产业链向关注上游创新链（重大基础与技术研究等）转变 [1] - 战略转变三：从支持包括仿制药在内的新药研发向重点支持原创新药研发转变 [1] - 战略转变四：从针对10类重大疾病向根据我国疾病谱变化和国家需求统筹布局转变，聚焦“两大三特”需求 [1] 行业创新成果与全球地位 - 中国FIC（首创新药）管线的全球占比为24%，位居全球第二位 [2] - 2025年上半年，中国医药领域海外授权金额超668亿美元 [2] - 国际头部跨国制药公司外部引进的创新药物中31%源自中国 [2] - 全球双抗药物管线中50%的品种来自中国 [2] 未满足的临床需求 - 在重大慢性病方面，心血管疾病、癌症、慢性呼吸系统疾病、神经系统疾病、代谢性疾病等发病率与死亡率居高不下，且治疗费用高昂 [3] - 在重大传染性疾病方面，艾滋病、结核、乙肝等传统传染病尚未根治，流感病毒、冠状病毒等19种新发突发传染病病毒持续威胁公共卫生安全 [3] - 儿童专用药占比仅12.3%，剂型与规格难以满足需求 [3] - 中国207种罕见病中41%无治疗药品，85个适应证境内外均无药品上市，62个适应证境外有药但境内无药 [3] - 特殊场景用药存在短板，重度放射病、多数化学毒物尚无应对药物，高原、极地、海上作业等特殊环境药物匮乏 [3] 行业研发体系与关键技术短板 - 新型举国体制优势未充分彰显，各创新主体积极性调动不足，统筹国内优质创新资源开展联合攻关的体系不健全 [4] - 药物靶点、作用机制、生物标志物多由国外发现，底层算法被国外垄断 [4] - 基于大数据和AI的药物靶标发现、基因与细胞治疗、RNA递送等技术国内尚缺首创 [4] - 欧美生物科技数据库依赖严重，新药成药性数据库、化合物库标准化与共享不足 [4] 专项实施进展与资金支持 - 2025年作为专项接续推进的关键节点，相关工作已有序展开 [1][5] - 2025年已公布中央财政配套资金规模拟达到17.5亿元 [5] - 2025年度项目申报指南共收到申报项目347项，其中定向委托项目覆盖9个指南方向，公开竞争项目覆盖37个指南方向 [5] - 从申报主体看，企业127家（占38%）、高校102家（占30%）、医疗卫生机构71家（占21%）、科研院所38家（占11%），企业创新主体地位进一步巩固 [6] 2035年长远发展目标 - 建成自主可控、运行高效、支撑有力的国家药物创新体系 [6] - 突破一批化学药、中药、生物药等新药创制重大关键核心技术 [6] - 创制一批针对中国疾病谱、具有临床价值的高水平创新药物 [6] - 造就一批创新能力佳、产品优、影响力大的国际头部企业 [6] - 全链条新药研发综合创新能力进入世界第一梯队 [6]