监管审批状态 - 美国食品药品监督管理局延长了tividenofusp alfa生物制品许可申请的审评时间线，新的处方药使用者付费法案目标日期从2026年1月5日延长至2026年4月5日[1] - 延期是由于公司应FDA要求提交了更新的临床药理学信息，该提交被FDA归类为对BLA的重大修订，根据法规将审评期延长了三个月[2] - 此次延期与疗效、安全性或生物标志物无关，FDA在重大修订信函中未要求提交额外数据，公司认为所提交的更新信息不影响BLA的临床药理学或获益-风险结论[2] 产品管线与研发进展 - Tividenofusp alfa由艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶与公司专有的TransportVehicle平台融合而成，旨在将IDS酶递送至大脑和身体，以解决亨特综合征的行为、认知和身体症状[4] - 该疗法已获得美国FDA的快速通道和突破性疗法认定，以及欧洲药品管理局的优先药物认定[4] - 用于支持全球批准的2/3期COMPASS研究正在北美、南美和欧洲招募MPS II参与者，参与者以2:1的比例随机接受tividenofusp alfa或idursulfase治疗[5] 疾病背景与市场机会 - 亨特综合征是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由IDS基因突变引起，导致IDS酶缺乏，进而造成糖胺聚糖在多个器官和组织中积累[6] - 疾病症状包括发育迟缓、认知能力下降、行为异常以及关节僵硬、听力丧失和器官功能障碍等身体并发症[6] - 当前标准护理的酶替代疗法无法穿越血脑屏障，因此不能解决疾病的神经系统症状，针对亨特综合征中枢神经系统和外周表现的治疗存在显著未满足的医疗需求[6] 公司战略与准备 - 公司首席执行官表示将继续为tividenofusp alfa的潜在批准和商业发布做准备，并致力于与监管机构、医生和倡导者合作，为亨特综合征群体提供该重要疗法[3] - Denali Therapeutics是一家生物技术公司，致力于开发能够穿越血脑屏障的产品组合，用于治疗神经退行性疾病和溶酶体贮积症[7]