公司近期动态 - 公司总裁兼首席执行官Will Chou医学博士将于2025年10月21日东部时间下午3点30分在纽约市参加Chardan第九届年度遗传医学大会的小组讨论 [1] - 活动将通过公司官网的投资者与新闻板块进行网络直播 并提供活动结束后90天内的回放 [2] 公司业务与战略 - 公司是一家临床阶段的遗传医学公司 专注于改善神经退行性疾病患者的生活 [3] - 公司的主要重点是开发和推进前沿的一次性疗法 旨在针对神经退行性疾病的潜在病理 [3] 核心产品管线 - 公司的主要候选产品PBFT02旨在治疗包括额颞叶痴呆在内的神经退行性疾病 其作用机制是通过提升颗粒蛋白前体水平来恢复溶酶体功能并减缓疾病进展 [3]