监管里程碑 - 美国FDA已受理公司治疗儿童及成人注意力缺陷多动障碍（ADHD）的主要候选药物CTx-1301的新药申请（NDA）[1] - FDA指定了PDUFA目标行动日期为2026年5月31日，标志着申请材料完整性已获确认，进入实质性审查阶段[1] - NDA基于505(b)(2)监管路径提交，该路径允许参考已获批活性成分的现有数据，同时通过差异化递送机制展示新的临床获益[2] 临床数据与产品特征 - CTx-1301是一种利用专有多核心精准定时释放（PTR™）技术的一日一次口服药物，旨在实现快速起效和全天持续疗效[2][5] - 成人剂量优化研究显示，在PERMP和AISRS评分上取得具有临床意义的改善[6] - 儿科固定剂量研究显示，在ADHD-RS-5、CGI-I和CGI-S量表上呈现剂量依赖性改善[6] - 安全性与耐受性良好，研究中未报告严重的治疗引发不良事件，其耐受性特征与其他长效哌甲酯产品一致[6] 商业准备与市场潜力 - 公司已通过独家生产合作伙伴Bend Bio Sciences完成工艺转移和商业化规模放大生产，确保供应链可靠[7] - 与Indegene的合作提供了一个集成的AI驱动全渠道平台，以优化处方医生覆盖、支付方准入和患者支持[8] - 早期支付方研究显示对一日一次的CTx-1301有强烈的处方集接纳意愿[8] - ADHD是一种慢性神经发育障碍，美国估计有2000万患者，其中约800万为儿童，1200万为成人[9]