监管审批进展 - 美国FDA将tividenofusp alfa（DNL310）用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的生物制品许可申请（BLA）的审评时间线从2026年1月5日延长至2026年4月5日 [1][3][7] - 审评延期是由于公司应FDA要求提交了更新的临床药理学信息，该提交被FDA归类为BLA的重大修订，并非与疗效、安全性或生物标志物相关 [3][7] - FDA未要求任何额外数据，公司认为提交的更新信息不影响BLA的临床药理学或获益-风险结论 [4][7] 产品管线与研发状态 - 候选药物tividenofusp alfa由艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）与公司专有的TransportVehicle（TV）平台融合而成，旨在将IDS递送至大脑和身体，以解决亨特综合征的行为、认知和身体症状 [4][5] - 该药物此前已获得FDA授予的快速通道和突破性疗法认定，以及欧洲药品管理局授予的优先药物认定 [8] - 用于支持全球批准的II/III期COMPASS研究正在北美、南美和欧洲招募MPS II患者 [8] 其他研发项目 - 公司正在评估DNL126用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA），并与FDA就使用脑脊液硫酸乙酰肝素（CSF HS）作为合理可能替代终点以支持加速批准达成一致 [9] - 与武田（Takeda）合作共同开发和商业化TAK-594/DNL593，该候选药物用于治疗与颗粒蛋白（GRN）基因突变相关的额颞叶痴呆（FTD），目前正在进行I/II期研究 [10] - 与渤健（Biogen）共同评估LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151用于治疗帕金森病（PD），由渤健主导的全球IIb期LUMA研究已于2025年5月完成入组，预计2026年公布结果 [11] - 公司自身正在针对LRRK2相关PD患者进行IIa期BEACON研究 [12] - 公司预计在未来三年内，每年将提交1-2个基于TV平台（包括ETV、ATV和OTV）项目的监管申请以开始临床测试 [12] 市场表现 - Denali Therapeutics股价在10月13日的盘后交易中下跌，年初至今公司股价已下跌26.5%，而同期行业指数上涨9.2% [2]