监管审批进展 - 美国食品药品监督管理局延长了Denali Therapeutics公司tividenofusp alfa生物制剂许可申请的审评时间线，该申请寻求加速批准用于治疗黏多糖贮积症II型[1] - 处方药使用者费法案目标日期从2026年1月5日延长至2026年4月5日[2] - 延期是由于公司提交了更新的临床药理学信息以回应FDA的信息请求，属于标准审评流程，与疗效、安全性或生物标志物无关，FDA未要求额外数据[3] 公司立场与影响评估 - 公司认为提交的更新信息不影响BLA的临床药理学或获益-风险结论[4] - 分析师认为此次延期属于技术性问题，对基于现有临床数据集的产品可批准性保持信心，并指出武田公司治疗Hunter综合征的药物Elaprase此前获批存在监管先例[6] - 公司股价在消息发布后下跌0.87%至14.85美元[6] 研发与申报背景 - 用于支持全球批准的2/3期COMPASS研究正在北美、南美和欧洲招募MPS II患者[4] - 延期原因涉及公司在公共数据库中发现产品分子量差异并向FDA报告，该问题影响若干标签相关计算，由于差异在审评周期中期会议后出现，FDA发布重大修订属于程序性操作[5]