新药审评进展 - 公司宣布中国国家药监局药品审评中心已同意受理Tinlarebant治疗斯特格病变的新药申请，并获得优先审评资格，该决定基于3期DRAGON试验的中期分析结果[1] 管理层评论与意义 - 公司董事长兼首席执行官表示，基于3期中期数据获受理是公司及斯特格病变群体的重要里程碑，凸显了该项目的实力及对该疾病疗法的迫切需求，目前该疾病尚无获批治疗方案[2] - 此里程碑使公司能够推进Tinlarebant进入开发最后阶段，并有望为斯特格病变患者带来首个治疗方法[2] 临床试验细节 - 关键的3期DRAGON试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球研究，旨在评估Tinlarebant在青少年斯特格病变患者中的安全性和有效性[3] - 试验在包括美国、英国、德国、法国、中国等11个司法管辖区招募了104名受试者，按2:1随机分组，主要疗效终点是萎缩性病变的生长率以及安全性和耐受性评估[3] - 公司仍按计划将在2025年第四季度报告3期DRAGON试验的最终顶线数据，这些结果将作为新药申请的一部分提交给中国国家药监局[2][7] 药物机理与资质 - Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少维生素A基毒素的积累，这些毒素是导致斯特格病变1型视网膜疾病的原因，并促进地理萎缩的疾病进展[4] - 该药物通过降低并维持血清视黄醇结合蛋白4的水平来发挥作用，RBP4是将视黄醇从肝脏转运至眼睛的唯一载体蛋白，通过调节进入眼睛的视黄醇量，Tinlarebant可减少毒素的形成[4] - Tinlarebant已在美国获得突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定，并在日本获得先驱药物认定，用于治疗斯特格病变1型[4] 公司业务聚焦 - 公司是一家临床阶段药物研发公司，专注于开发针对存在显著未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新疗法，如斯特格病变1型和晚期干性年龄相关性黄斑变性的地理萎缩[5] - 公司的主要候选药物Tinlarebant目前正在青少年斯特格病变1型受试者中进行3期研究和2/3期研究，并在地理萎缩受试者中进行一项3期研究[5]