核心观点 - 美国FDA已授予atai Life Sciences与Beckley Psytech联合开发的BPL-003（甲氧芬太尼苯甲酸盐鼻喷雾剂）用于治疗难治性抑郁症的突破性疗法认定 这标志着该药物在临床开发和监管审评上进入加速通道 [1] 突破性疗法认定详情 - 突破性疗法认定旨在加速针对严重或危及生命疾病的药物开发 其授予前提是初步临床证据表明药物可能在一个或多个临床显著终点上相较现有疗法有实质性改善 [2] - 该认定有助于公司与FDA密切合作 并可能加快开发时间表和监管审评流程 [2] - 此次认定是基于Beckley Psytech的BPL-003二期b核心盲法研究的积极顶线结果 该研究显示单次施用8毫克或12毫克BPL-003可在24小时内带来具有临床意义且统计学显著的抑郁症状减轻 且效果在八周试验期内持续 [2] - 大多数患者在给药后90分钟的评估中即被认为可以出院 突显了BPL-003治疗模式的可扩展性及其融入现有两小时门诊介入精神病学治疗范式的潜力 [2] 公司管理层评论 - Beckley Psytech首席执行官认为 该认定凸显了BPL-003满足患者紧迫未竟医疗需求的潜力 并将有助于确保关键的三期临床项目在FDA指导下尽可能快速高效地推进 [3] - atai Life Sciences首席执行官指出 公司因此成为少数获得FDA突破性疗法认定的心理健康公司之一 BPL-003已为预计于2026年第二季度启动的三期试验做好准备 [3] 药物BPL-003介绍 - BPL-003是Beckley Psytech的新型专利保护专有鼻内制剂 采用先前已获批药物产品的鼻喷雾装置给药 [4] - 该药物设计为通过单次剂量在短治疗窗口内产生快速且持久的效果 目前正被研究作为难治性抑郁症和酒精使用障碍的潜在疗法 [4] - BPL-003已获得美国 英国和欧洲的物质组成专利 并在多个司法管辖区有多项权利要求待批 [4] 疾病背景：难治性抑郁症 - 抑郁症是全球性致残且改变生活的疾病 影响近3亿人 其中欧美合计约5200万人受影响 [5] - 难治性抑郁症指患者对两种或以上抗抑郁药物治疗无效 可能影响高达50%的抑郁症患者 意味着存在对更有效疗法的显著未满足需求 [5] - 与非耐药性抑郁症相比 难治性抑郁症与更高的共病焦虑 性功能障碍 认知障碍发生率相关 并导致生活质量下降 给患者 护理人员和医疗系统带来沉重负担 [5] atai Life Sciences研发管线 - atai是一家临床阶段生物制药公司 致力于开发高效心理健康疗法 其基于迷幻剂的研发管线包括用于难治性抑郁症的BPL-003（正通过战略投资及与Beckley Psytech的计划战略组合推进） [6][7] - 管线中另有同样用于难治性抑郁症的VLS-01（DMT颊膜片）和用于社交焦虑障碍的EMP-01（口服R-MDMA） 这三项项目均处于二期临床开发阶段 [7] - 公司还推进一项药物发现项目 旨在识别用于难治性抑郁症和鸦片使用障碍的新型非致幻5-HT2AR激动剂 这些项目旨在提供可商业扩展并能无缝融入医疗系统的介入性精神病学疗法 [7]