About this content About Emily Jarvie Emily began her career as a political journalist for Australian Community Media in Hobart, Tasmania. After she relocated to Toronto, Canada, she reported on business, legal, and scientific developments in the emerging psychedelics sector before joining Proactive in 2022. She brings a strong journalism background with her work featured in newspapers, magazines, and digital publications across Australia, Europe, and North America, including The Examiner, The Advocate, ...

电话会议纪要分析：Beckley Psytech EMP-01 二期A阶段顶线数据 一、 涉及的公司与行业 * **公司**：Beckley Psytech (Atai Life Sciences 关联公司)，专注于开发用于精神疾病的迷幻药疗法[1] * **药物**：EMP-01，一种口服的 R-MDMA 候选药物[4] * **适应症**：社交焦虑障碍 (Social Anxiety Disorder， SAD)[4] * **行业**：精神健康药物研发，特别是新型迷幻药疗法领域 二、 核心观点与论据 1. 试验结果积极，支持进一步开发 * **试验性质**：这是一项探索性、随机、安慰剂对照的二期A阶段研究，主要目的是评估安全性、耐受性、可行性及初步疗效信号，而非追求统计显著性[7][9] * **主要发现**： * **疗效信号**：在第43天，EMP-01组与安慰剂组在LSAS总评分上的最小二乘均数治疗差异为 **11.85分**，标准化效应量为 **0.45**，与当前标准疗法（SSRI/SNRI药物及心理治疗）的效应量一致[20] * **临床整体印象改善量表**：EMP-01组有近 **50%** 的受试者被视为应答者（CGI-I评分 ≤ 2），而安慰剂组为 **14%**，需治疗人数低于 **3**，与现有药物治疗的NNT范围（3-5）相当，优于抑郁症的NNT（8-10）[22][23] * **作用机制**：在LSAS量表的恐惧和回避两个子维度上均观察到一致的改善，表明药物可能同时影响核心的恐惧体验和行为回避[21] * **公司结论**：数据在可行性、安全性基础和早期积极的临床获益信号方面令人鼓舞，对产品的未来发展道路充满信心[30] 2. 安全性及耐受性表现良好 * **总体安全性**：未报告严重不良事件或重度不良事件，所有不良事件均为轻度或中度[13] * **不良事件特征**： * 报告的不良事件符合预期，包括恶心、头痛、疲劳、头晕等典型类别反应[15] * 也观察到与迷幻体验相关的特殊关注不良事件，如放松感、感觉障碍、幻觉、欣快情绪等，与一期研究结果一致[15] * 研究中未报告自杀意图或行为[14] * **受试者退出**：3名受试者因不良事件退出研究用药，原因包括血压升高（2例，均为轻度/中度）和自杀意念（1例，与用药前已存在的意念相关）[13][44][45] * **体验强度**：根据主观强度评分，受试者平均在 **6小时** 内恢复到基线水平[47] 3. 药物具有独特药理学特征 * **与消旋MDMA对比**：EMP-01（R-MDMA）显示出更强的5-HT2A受体活性，其迷幻体验评分与裸盖菇素相似，显著高于消旋MDMA[26][27] * **独特体验**：与消旋MDMA相比，EMP-01的多巴胺能、去甲肾上腺素能效应较弱，因此磨牙症、肌肉紧张等症状较少，但幻觉、视觉障碍等发生率较高[27] * **差异化优势**：公司认为EMP-01提供了可预测的、类似迷幻药的治疗体验，但没有消旋MDMA的兴奋剂相关风险，其耐受性特征与门诊干预使用场景相符[29] 4. 社交焦虑障碍存在巨大未满足的医疗需求 * **疾病负担**：SAD是全球最常见的精神疾病之一，影响数亿人，是一种慢性且严重损害功能的疾病[4] * **治疗现状**： * 近 **60%** 的患者未接受任何治疗[4] * 现有标准药物治疗（SSRI/SNRI）需每日服药，可能需要数月才能产生有意义的临床获益，且超过一半的患者应答不充分[5] * 该适应症在过去 **20多年** 几乎没有药物创新[5] * **未满足需求**：市场亟需起效更快、疗效更显著、且采用间歇性给药（而非每日连续服药）的治疗方案[5] 三、 其他重要但可能被忽略的内容 1. 研究设计与患者人群细节 * **研究设计**：71名受试者随机分组，70名接受了至少一次给药，69名完成了第43天的评估，保留率非常高[10] * **给药方案**：受试者在第1天和第29天接受两次 **225毫克** 的EMP-01或安慰剂给药，主要终点评估在第43天[8] * **患者基线特征**：入组患者病情严重，平均基线LSAS评分为 **108分**，显著高于历史上注册试验中常见的 **80-90分** 基线水平，表明这是一个病情严重的患者群体[11][12] * **治疗史**：约50%的患者曾使用过其他SAD药物，但几乎无人需要洗脱期，暗示这可能是对现有疗法疗效或耐受性不佳的群体[67][69] 2. 未来开发计划与考量 * **下一步研究**：公司表示将基于完整数据分析，制定更正式的未来开发计划，包括考虑剂量探索（单次剂量和给药次数）和更长的随访期以观察持久性[36][38][104] * **疗效终点考量**：公司倾向于继续使用LSAS作为主要终点，因为这是监管机构熟悉且其他药物获批所基于的量表，而非针对特定情境（如公开演讲测试）的急性干预[52][53][55] * **给药频率与定位**：考虑到SAD的行为改变需要时间，未来可能探索不同的给药间隔（如每季度一次加强剂量），而非像Spravato那样频繁给药[96][154][157][160]。药物可能定位于二线或三线治疗[65][66] * **心理治疗角色**：当前研究未包含心理治疗，公司希望在未来关键试验中尽可能不包含强制性的治疗部分，以解决治疗可及性问题[97][127] * **监管路径**：针对FDA可能接受的“一项关键试验加确证性证据”的批准路径，公司指出对于SAD这类慢性疾病，仍需要足够的安全性数据库，因此可能仍需要进行两项规模较小的研究而非一项大型研究[174][175] 3. 药物特性与开发挑战 * **行为量表的特殊性**：LSAS评分的变化需要时间，因为患者需要实际经历社交情境（如与陌生人交谈、公开演讲）才能体现行为改变，这与基于症状的评分量表（如抑郁症的MADRS）不同[18][84][85][111] * **剂量探索**：225毫克可能接近单次给药的剂量上限，考虑到血压升高等副作用，更高剂量可能会影响再次给药的能力[148] * **管制药品分类**：作为MDA的衍生物，EMP-01目前属于美国管制药品表一。公司预计，如果未来获得批准，它将像Spravato一样被重新归类为表二或表三药物，并正在收集滥用潜力数据以支持该过程[168][172][173] 4. 对安慰剂效应的解读 * **安慰剂反应**：安慰剂组的LSAS评分降低了 **16.67分**，这与历史SAD试验中的安慰剂反应率一致[60] * **盲法控制**：研究使用中心评估员（对患者访视顺序设盲）以降低变异性和潜在的破盲风险[62] * **公司观点**：分离于安慰剂的效果比完全消除安慰剂反应更重要，合理的安慰剂反应也增加了试验的有效性[61][62]

公司核心临床进展 - AtaiBeckley公司宣布其在研药物EMP-01（口服R-MDMA）用于治疗成人社交焦虑障碍的首次患者IIa期研究取得积极顶线结果 该研究达到了主要安全性目标 并在一个严重且难治的患者群体中显示出令人鼓舞的次要和探索性疗效信号 [1] - 该研究为一项多中心、双盲、安慰剂对照的探索性IIa期研究 共在英国7个临床中心招募了71名中重度社交焦虑障碍成人患者 患者被随机分配接受两次EMP-01（225毫克）或安慰剂的诊所内给药 间隔28天 未使用辅助心理治疗 70名患者接受了至少一剂研究药物 69名患者完成了第43天的疗效评估 显示出较高的患者接受度和保留率 [2] - 研究的主要终点是截至第43天的安全性和耐受性 次要终点是使用Liebowitz社交焦虑量表评估从基线到第43天的社交焦虑症状变化 探索性终点包括临床总体印象-改善量表的变化 [3] EMP-01安全性数据 - EMP-01表现出良好且可控的安全性和耐受性特征 未观察到严重不良事件 也未观察到治疗中出现的自杀行为或意图 大多数不良事件为轻度或中度 且无需干预即可自行缓解 [4] - EMP-01达到了其主要安全性和耐受性目标 证明其具有普遍良好且可控的安全性和耐受性特征 [6] EMP-01疗效数据 - 在次要疗效终点方面 EMP-01在第43天相对于基线在LSAS评分上显示出比安慰剂更大的症状减轻数值 最小二乘均值分别为-28.53分和-16.67分 尽管研究未针对统计学显著性进行设计 但EMP-01在第43天LSAS评分上安慰剂校正后的最小二乘均值降低11.85分具有临床意义的改善和中等治疗效应量 Hedges' g = 0.45；单侧p值 = 0.036 [5] - 在反映患者整体改善情况的CGI-I量表上 49%接受EMP-01治疗的患者被评为“改善非常显著”或“改善很大” 而安慰剂组为15% 这34个百分点的差异对应的需治疗数为2.95 表明EMP-01组具有临床意义的整体改善水平 [6][7] - LSAS量表包含恐惧和回避两个子量表 在该研究中 EMP-01在两个领域同时产生改善 到第43天 LSAS恐惧子量表改善-13.7分 而安慰剂组为-8.1分 LSAS回避子量表改善-15.1分 而安慰剂组为-8.5分 在仅两次给药且无心理治疗的情况下 恐惧和回避行为早期、同步的改善 表明EMP-01可能同时影响社交焦虑障碍的情感和行为维度 [8] 专家与公司管理层评论 - 咨询专家Murray Stein教授评论称 尽管是初步结果 但这项研究表明EMP-01有潜力对患者及其家庭的生活产生巨大影响 社交焦虑障碍是一种严重、常为慢性且致残的疾病 其药物治疗在过去20多年未有进展 [2] - 咨询专家David Feifel博士指出 该初步研究的几项发现非常令人鼓舞 特别是LSAS的改善在给药结束后、药物已不存在时变得明显 这表明了持续的生物学治疗效应 如果能在更大规模的试验中得到证实 这将与当前需要每日持续给药且常产生耐受性问题的SSRIs等一线药物形成有意义的区别 [9] - 公司首席执行官Srinivas Rao表示 作为R-MDMA在社交焦虑障碍中的首次患者试验 该研究证明了公司能够快速招募高严重程度人群 以良好的依从性完成两次诊所内给药 并在主要终点评估中保持极高的患者保留率 在次要和探索性疗效终点中观察到的一致改善模式 加上普遍良好的安全性和耐受性特征 为化合物和公司的临床开发模式提供了有意义的验证 [9] 疾病背景与市场机会 - 社交焦虑障碍是全球最普遍的精神疾病之一 估计影响4亿至8亿人 终生患病率约为12% 仅在美国就有约3000万成年人受影响 然而只有约50%的患者接受治疗 即使在接受治疗的患者中 约50%对一线疗法反应不足 且常伴有慢性药物副作用 [11] - 社交焦虑障碍的特征是在社交互动中持续存在且令人衰弱的恐惧、自我意识和高度焦虑 该疾病常与重度抑郁障碍、广泛性焦虑障碍、强迫症、注意力缺陷/多动症、双相情感障碍和物质使用障碍共病 导致严重的功能损害和生活质量下降 [11] 药物与公司研发管线 - EMP-01是一种口服、单一对映体R-MDMA候选药物 正在被开发为社交焦虑障碍的潜在治疗方法 其设计旨在引发 entactogenic 和 psychedelic 主观效应 同时与消旋MDMA相比降低了多巴胺能和去甲肾上腺素能活性 以支持安全、可扩展的门诊治疗 [12] - AtaiBeckley是一家临床阶段的生物技术公司 致力于通过开发快速起效、持久且便捷的精神健康治疗方法来改变患者预后 公司的在研新疗法管线包括用于治疗抵抗性抑郁症的BPL-003、用于治疗抵抗性抑郁症的VLS-01以及用于社交焦虑障碍的EMP-01 BPL-003处于III期规划阶段 VLS-01和EMP-01处于II期临床开发阶段 公司还在推进一项药物发现计划 旨在为阿片类药物使用障碍和治疗抵抗性抑郁症寻找新型、非致幻的5-HT2AR激动剂 [13]

公司活动公告 - AtaiBeckley公司将于2026年3月6日（周五）东部时间上午9:00至12:00举办一场线上投资者日 [1] - 活动将包括公司高管团队和多位外部关键意见领袖的演讲及现场问答环节 [1] 活动参与信息 - 投资者、分析师和媒体成员可注册观看活动直播 [2] - 活动结束后，将在公司官网投资者关系板块的“活动”栏目提供回放 [2] 公司业务与研发管线 - AtaiBeckley是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过开发快速起效、持久且便捷的精神健康疗法来改善患者预后 [1][3] - 公司研发管线包括：用于治疗抵抗性抑郁症（TRD）的BPL-003（甲福泰宁苯甲酸盐鼻喷雾剂），该药物正处于3期规划阶段 [3] - 研发管线包括：用于治疗抵抗性抑郁症（TRD）的VLS-01（DMT口腔膜剂）和用于社交焦虑障碍的EMP-01（(R)-MDMA HCI），这两种药物均处于2期临床开发阶段 [3] - 公司正在推进一项药物发现计划，旨在识别用于治疗阿片类药物使用障碍和治疗抵抗性抑郁症的新型非致幻5-HT2AR激动剂 [3] - 公司所有项目的目标是通过变革性的介入性精神病学疗法，无缝融入医疗系统，从而在精神健康领域实现突破 [3] 公司信息与联系 - 公司官网为 www.ataibeckley.com，并可在LinkedIn和X平台上关注公司 [4] - 投资者关系联系人为Jason Awe博士，邮箱为 IR@ataibeckley.com [5] - 媒体联系人为Charlotte Chorley，邮箱为 PR@ataibeckley.com [5]

公司人事任命 - 临床阶段生物技术公司AtaiBeckley NV任命Michael Faerm为首席财务官 该任命自2026年3月9日起生效 [1] - 现任首席财务官Anne Johnson将在Faerm上任后转任首席会计官 她将继续领导会计和财务运营 并与Faerm密切合作以确保工作连续性 [3][5] 新任高管背景 - Michael Faerm拥有超过25年的经验 涵盖生命科学公司、股票研究和投资银行领域 [1] - 其近期职务包括在Viracta Therapeutics担任首席财务官 此前曾在被默克收购的Harpoon Therapeutics担任临时首席财务官 并在Artiva Biotherapeutics担任首席财务官 [2] - 其职业生涯早期曾在Innoviva担任首席业务官 并在Forest Laboratories和Regeneron Pharmaceuticals担任业务发展和战略财务职务 [2] - 其华尔街经验包括在瑞信和富国银行证券担任高级股票研究职务 覆盖制药行业 以及在美林的投资银行部门专注于医疗保健领域的并购和融资 [3] 任命背景与公司战略 - 公司首席执行官兼联合创始人Srinivas Rao表示 Faerm的战略财务背景和生命科学专业知识将非常重要 因为公司的领先候选药物BPL-003正朝着三期临床试验推进 同时公司还有更广泛的临床项目 [4] - Rao强调 Anne Johnson的持续任职及其对公司财务系统的熟悉提供了连续性 两位高管形成了“强大且互补的财务领导架构” [5] - Faerm表示 他是在一个关键时刻加入公司 随着BPL-003向三期推进 以及强大的临床阶段产品管线支持更广泛的战略 现在正是帮助塑造公司财务和资本市场策略的绝佳时机 [5] - Faerm补充说 他期待与Johnson及领导团队合作 以支持公司进入后期开发阶段的执行工作 [6]

公司高管任命 - AtaiBeckley Inc 任命 Michael Faerm 为首席财务官，自2026年3月9日起生效 [1] - 原首席财务官 Anne Johnson 将转任首席会计官，以确保财务运营的连续性和一致性 [3] 新任高管背景 - Michael Faerm 拥有超过25年的生命科学公司、股票研究和投资银行经验 [2] - 其近期履历包括担任 Viracta Therapeutics 首席财务官，以及 Harpoon Therapeutics 临时首席财务官，在后者任职期间曾帮助领导一笔1.5亿美元的PIPE融资 [4] - 其华尔街经验包括在瑞信和富国银行证券担任高级股票研究分析师覆盖医药行业，以及在美林担任投资银行家执行生物制药等领域的并购和融资交易 [4] - 其教育背景包括哈佛商学院MBA、斯坦福大学土木工程硕士和哥伦比亚大学土木工程学士学位 [4] 公司战略与管线进展 - 公司首席执行官表示，Faerm 深厚的战略金融经验和对生命科学领域的深刻理解至关重要，因为 BPL-003 正迈向第三阶段，更广泛的临床阶段项目也在持续推进 [4] - Faerm 表示，在 BPL-003 向第三阶段推进以及强大的临床阶段管线支持更广泛战略之际加入公司，是帮助塑造公司财务和资本市场策略的绝佳时机 [4] - 公司管线包括：BPL-003（甲苯福泰宁苯甲酸酯鼻喷雾剂）用于治疗抵抗性抑郁症，正处于第三阶段规划中；VLS-01（DMT口腔膜）用于治疗抵抗性抑郁症，以及 EMP-01（(R)-MDMA HCI）用于社交焦虑症，两者均处于第二阶段临床开发 [5] - 公司还在推进一项药物发现计划，旨在识别用于阿片类药物使用障碍和治疗抵抗性抑郁症的新型非致幻5-HT2AR激动剂 [5] 公司业务描述 - AtaiBeckley 是一家临床阶段生物技术公司，致力于通过开发快速起效、持久且便捷的精神健康疗法来改变患者预后 [5] - 公司的项目旨在通过变革性的介入性精神病疗法在精神健康领域取得突破，这些疗法可以无缝融入医疗系统 [5]

公司近期活动 - 公司联合创始人兼首席执行官Srinivas Rao博士与投资者关系副总裁Jason Awe博士将于2026年3月参加三场投资者会议，包括炉边谈话和一对一会议 [1] - 会议包括TD Cowen第46届年度医疗保健会议、Jefferies 2026 Biotech on the Beach会议以及Leerink全球医疗保健会议 [2] - 炉边谈话的现场网络直播将在公司官网投资者关系板块的“活动”栏目提供，存档回放将在活动结束后保留至少30天 [2] 公司业务与研发管线 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过开发快速起效、持久且便捷的精神健康疗法来改善患者预后 [1][3] - 公司主要研发管线包括：用于治疗抵抗性抑郁症的BPL-003（甲福泰宁苯甲酸酯鼻喷雾剂）、用于治疗抵抗性抑郁症的VLS-01（DMT口腔薄膜）以及用于社交焦虑障碍的EMP-01（(R)-MDMA HCI） [3] - BPL-003已进入3期临床试验规划阶段，VLS-01和EMP-01正处于2期临床开发阶段 [3] - 公司同时推进一项药物发现计划，旨在识别用于治疗阿片类药物使用障碍和治疗抵抗性抑郁症的新型非致幻5-HT2AR激动剂 [3] - 所有研发项目旨在通过可无缝融入医疗系统的变革性介入性精神病学疗法，在精神健康领域实现突破 [3]

核心观点 - 华尔街分析师看好AtaiBeckley Inc (NASDAQ:ATAI) 认为其股价有巨大上涨潜力 12个月平均目标价隐含超过202%的上涨空间 [1] - 公司被视为下一代精神病学领域的差异化领导者 其核心资产BPL-003在治疗难治性抑郁症方面显示出令人信服的结果 并有望快速实现临床采用和商业规模化 [2] 分析师评级与目标价 - H C Wainwright分析师Patrick Trucchio重申“买入”评级 目标价为15美元 [1] - Guggenheim分析师Eddie Hickman首次覆盖给予“买入”评级 目标价为11美元 [1] 公司业务与核心资产 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司 在美国、德国和加拿大从事精神健康疗法的研究、开发和商业化 [4] - 公司通过合并获得了BPL-003的全部所有权 该资产是治疗难治性抑郁症的领先项目 [2] - BPL-003的II期试验显示 在第二次给药后 有63%的应答率和48%的缓解率 能持续降低MADRS评分 [4] - BPL-003已获得FDA突破性疗法认定 计划在2026年第二季度启动III期试验 [4]

公司概况与定位 - AtaiBeckley Inc (NASDAQ:ATAI) 是一家总部位于德国的临床阶段生物制药公司，专注于治疗精神健康障碍 [3] - 公司被描述为“下一代精神病学领域差异化的领导者” [2] 近期评级与目标价 - H C Wainwright 于1月28日维持对该股的买入评级，并设定15美元的目标价 [1] - Guggenheim 于1月20日首次覆盖该公司，给予买入评级，并设定11美元的目标价 [1] - JonesTrading 于1月16日重申对该股的买入评级，并设定16美元的目标价 [2] 核心资产与临床进展 - 近期与Beckley Psytech的合并使公司完全拥有了其核心资产BPL-003 [2] - BPL-003在治疗抵抗性抑郁症的IIIb期试验中显示出“引人注目”的疗效和持久性 [2] - BPL-003被认为“在快速临床采用和商业规模化方面具有独特定位” [2] - 核心化合物BPL-003和VLS-01因其作用持续时间短，被认为非常适合治疗抵抗性抑郁症，并支持类似于艾氯胺酮的商业框架的诊所模式 [3] 临床管线与未来催化剂 - 公司预计在2026年将迎来数据密集期，其三个临床项目均预计在2026年获得关键的II期结果 [2] - 这些关键数据被认为有可能显著降低公司的投资风险 [2]

公司临床进展 - AtaiBeckley Inc (NASDAQ:ATAI) 在1月16日于美国神经精神药理学学院第64届年会上公布了其候选药物BPL-003针对难治性抑郁症的积极临床数据 [1] - BPL-003的2b期研究证实了其在难治性抑郁症治疗中具有显著且持久的抗抑郁效果 结果肯定了其潜在的商业可行性 [2] - 公司首席医疗官Kevin Craig博士表示 其2b期结果不仅被选为海报展示 更被认定为“热门话题” 这凸显了临床发现在该领域的实力和影响力 [3] - 公司已获得美国食品药品监督管理局授予BPL-003的“突破性疗法”认定 [2] 分析师观点与评级 - 1月20日 Guggenheim首次覆盖AtaiBeckley 给予“买入”评级 目标价11美元 称其为下一代精神病学领域的佼佼者 [4] - Guggenheim指出 与Beckley Psytech的合并确保了公司对其主导药物BPL-003的完全所有权 该药物在2b期试验中表现出强劲持久的效果 为其广泛的临床使用和商业增长奠定了良好基础 [4] - 1月13日 Cantor Fitzgerald重申对AtaiBeckley的“增持”评级 该研究机构乐观认为BPL-003将成为迷幻治疗领域的关键参与者之一 [5] 公司业务概况 - AtaiBeckley Inc 是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发基于迷幻药和促进神经可塑性的创新疗法 用于治疗难治性抑郁症和社交焦虑等精神健康障碍 [5] - 高盛将其列为顶级便士股选择之一 [1]