监管进展 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会采纳积极意见，推荐批准Wayrilz用于治疗对其它疗法无效的成人免疫性血小板减少症，最终决定预计在未来几个月内做出[1] - 该推荐基于关键性LUNA 3三期研究数据，该研究达到了主要和次要终点，是首个显示口服、可逆性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂对持续性血小板计数、出血及其它免疫性血小板减少症症状有积极影响的三期研究[2][7] 产品特性与市场地位 - Wayrilz是首个通过多免疫调节靶向免疫性血小板减少症根本原因的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，若获批将成为欧盟首个用于免疫性血小板减少症的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂[5][7] - 该产品已在美国和阿联酋获批上市，目前在中国针对免疫性血小板减少症的监管审评也在进行中[3] 研发管线与拓展潜力 - Wayrilz正在研究用于多种罕见疾病，包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病[3][6] - 该产品已获得美国食品药品监督管理局针对温抗体型自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病这三个额外罕见疾病的孤儿药认定，并在IgG4相关疾病中获得美国食品药品监督管理局快速通道认定和欧盟孤儿药认定[3] 临床研究数据 - LUNA 3研究评估了Wayrilz对比安慰剂在成人及青少年持续性或慢性免疫性血小板减少症患者中的疗效与安全性，患者接受每日两次400毫克口服Wayrilz或安慰剂，经历12至24周双盲治疗期、28周开放标签治疗期及4周安全随访或长期扩展期[4] - 研究主要终点为在24周双盲治疗期的最后12周内，至少有8周在不使用救援疗法的情况下血小板计数达到或超过50,000/μL的成人患者比例[4]