核心临床数据 - 在RAINFOL-01试验B2队列中，Rina-S（100 mg/m²，每3周一次）治疗晚期子宫内膜癌患者，经一年中位随访后，确认的客观缓解率（ORR）达到50%，其中包括两例完全缓解（CR）[2] - 在100 mg/m²剂量组中，63.6%的应答者（包括完全缓解者）在一年中位随访时维持其应答并继续接受治疗[2] - 在120 mg/m²剂量组中，确认的客观缓解率为44.1%，包括一例完全缓解[4] - 所有应答均与FRα表达水平无关[2] 临床试验进展 - Rina-S作为单药治疗晚期子宫内膜癌的持续评估正在RAINFOL-01二期试验（NCT05579366）和RAINFOL-03三期试验（NCT07166094）中进行[3] - 晚期研发项目组合包括针对子宫内膜癌的RAINFOL-03三期试验（NCT07166094）和针对铂耐药卵巢癌的RAINFOL-02三期试验（NCT06619236）[6] - 美国FDA近期授予Rina-S突破性疗法认定，用于治疗在接受含铂方案和PD-(L)1疗法后出现疾病进展的复发性或进展性子宫内膜癌成人患者[7][8] 药物特性与市场定位 - Rina-S是一种研究中的靶向叶酸受体α的抗体偶联药物，由一种新型人源化单克隆抗体、一种新型亲水性蛋白酶可裂解连接子和拓扑异构酶I抑制剂载荷exatecan组成[11] - 子宫内膜癌是全球第二大常见的妇科癌症，晚期或复发性患者预后较差，且在化疗和免疫检查点抑制剂治疗后进展的患者治疗选择有限[10] - 目前尚无获批的针对FRα的子宫内膜癌疗法，FRα在包括子宫内膜癌在内的多种肿瘤中过度表达，使其成为一个有前景的治疗靶点[10] 公司战略与管线 - Rina-S作为公司全资拥有的新型抗体偶联药物，体现了其加速创新后期研发管线的愿景，该管线有潜力为特定妇科癌症患者重新定义治疗可能性[6] - 公司拥有包括双特异性T细胞衔接器、抗体偶联药物、新一代免疫检查点调节剂和效应功能增强抗体在内的专有管线[13]