药物获批核心信息 - 美国FDA于2025年10月20日批准Gazyva®/Gazyvaro®用于治疗正在接受标准疗法的活动性狼疮性肾炎成人患者[1] - 获批内容包括首次输注后可将输注时间缩短至90分钟，为符合条件的患者提供便利[1] - 第一年进行四次初始剂量后，该药物可每年给药两次，相比传统靶向疗法可能提供更便捷的治疗选择[1] 临床数据与疗效 - 获批基于II期NOBILITY研究和III期REGENCY研究的阳性结果[2] - 在III期REGENCY研究中，Gazyva/Gazyvaro联合标准疗法组有46.4%的患者达到完全肾脏缓解，显著高于单独标准疗法组的33.1%[2] - 该药物在补体水平改善、抗dsDNA抗体降低、皮质类固醇使用减少和蛋白尿减少方面均显示出具有临床意义的改善[2] 疾病背景与市场潜力 - 狼疮性肾炎在全球影响超过170万人，尤其对有色人种和育龄期女性影响更大[2][5][7] - 若不进行治疗，高达三分之一的患者可能进展为终末期肾病，通常需要透析或肾移植[2][5][7] - Gazyva/Gazyvaro是首个在随机III期研究中证明对狼疮性肾炎有完全肾脏缓解益处的抗CD20单克隆抗体[5] 药物作用机制与研发进展 - Gazyva/Gazyvaro是一种II型工程化人源化单克隆抗体，靶向B细胞上的CD20蛋白[4] - 该药物通过耗竭致病的B细胞，帮助限制对肾脏的进一步损害，并可能预防或延缓疾病向终末期肾病进展[4] - 该药物已在100个国家获批用于治疗多种血液癌症，并在系统性红斑狼疮、膜性肾病等疾病中进行研究[3][4] 公司研发管线与监管里程碑 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会近期已发布积极意见，建议批准该药物治疗活动性狼疮性肾炎，欧盟委员会最终决定预计在不久的将来做出[2] - 公司拥有广泛的研发管线，针对罕见和常见肾脏及相关疾病的免疫驱动因素[3] - 该药物于2019年基于II期NOBILITY研究数据获得FDA突破性疗法认定[2]