公司近期进展与战略重点 - 公司概述了其近期研发管线、运营进展以及2025年剩余时间和2026年的战略重点 [1] - 公司专注于发现、开发和商业化针对严重血液疾病的新型疗法 [1] 核心产品管线进展 - 公司正在加速三个关键适应症的开发：EPP、MF和PV [2] - 主要产品bitopertin近期获得FDA的CNPV，公司将加速其商业准备，以期在获批后尽快让患者用上药 [2] - 公司对铁稳态产品组合（DISC-0974和DISC-3405）的进展感到兴奋，这些项目是未来增长的重要驱动力 [3] - 公司正将DISC-0974定位用于MF贫血症的治疗，并预计在2025年底前公布其II期RALLY-MF试验的初步数据 [3] - DISC-3405在PV的开发正在推进，数据预计在2026年公布 [3] 关键业务目标与财务情况 - 公司于2025年9月29日提交了bitopertin用于EPP的加速批准新药申请，并随后获得FDA的CNPV，该凭证旨在将NDA审查期缩短至1-2个月 [5] - 基于CNPV带来的加速审查时间表，公司正加速支持bitopertin在美国于2025年末或2026年初获得潜在早期批准和商业化的努力 [5] - 公司计划将DISC-0974（用于MF贫血）和DISC-3405（用于PV）推向更深度的开发阶段，并继续探索hepcidin在其他适应症中的潜在作用 [5] - 公司财务状况强劲，截至第三季度末拥有约6.16亿美元的现金、现金等价物和有价证券 [5] 具体产品开发计划与数据预期 - 推动正在进行的bitopertin用于EPP的APOLLO验证性试验的患者招募，该试验也旨在支持bitopertin在美国以外地区的潜在批准 [6] - 推进DISC-0974用于MF贫血的潜在后期临床开发 [6] - 用于MF贫血的正在进行的II期研究的初步数据将在2025年底前报告，顶线数据预计在2026年，若结果为阳性，预计将支持与监管机构就注册路径进行讨论 [6] - 计划于2026年第一季度启动DISC-0974用于炎症性肠病贫血的II期试验，并在年底前启动DISC-3405用于镰状细胞病的Ib期试验 [3][11] - 计划将下一代长效抗HJV抗体推进至IND支持研究阶段 [11] - 建立DISC-3405用于PV的II期概念验证，并支持其向后期开发推进 [11] - 正在进行的用于PV的II期研究的顶线数据预计在2026年公布 [11] 临床数据与机制验证 - 近期完成的DISC-0974用于非透析依赖性慢性肾病贫血的Ib期双盲安慰剂对照研究证实了其机制参与，对血红蛋白的影响不一 [6] - DISC-0974总体耐受性良好，能显著降低hepcidin、增加铁水平并改善红细胞生成标志物 [6] - 仅在部分患者中观察到有意义的血红蛋白增加，这部分由基线促红细胞生成素水平较高的患者驱动 [6] - 完整数据将在2025年ASN肾脏周上公布，公司正在基于数据完整分析评估该项目的后续选项 [6]