临床试验授权与启动 - 欧洲药品管理局（EMA）集中审查程序下的临床试验申请（CTA）已获得荷兰人类研究中央委员会（CCMO）授权，允许公司启动AX-0810在健康志愿者中的1期研究 [1] - 该1期研究将在荷兰进行，旨在评估AX-0810的安全性、耐受性、药代动力学（PK）以及通过生物标志物评估的药效学（PD），以建立靶点参与的概念验证 [2] 产品管线与候选药物 - AX-0810是公司领先的研究性编辑寡核苷酸（EON），靶向NTCP，用于治疗原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁等胆汁淤积性疾病 [1] - AX-0810是一种首创的研究性RNA编辑寡核苷酸，利用人体内源性ADAR酶选择性调节NTCP功能，旨在减少肝脏中有毒胆汁酸的积累 [5] - AX-0810是公司Axiomer™ RNA编辑管线中首个进入临床开发的项目 [5] 投资者关系活动 - 公司将举办一场虚拟投资者和分析师活动，主题为“AX-0810进入临床：建立安全性、药代动力学和靶点参与概念验证的生物标志物路线图” [2] - 该活动定于2025年11月3日美国东部时间上午10点开始，将由公司管理层和关键意见领袖Henkjan J Verkade教授进行演讲 [2] 技术平台 - Axiomer™是公司开创的下一代RNA碱基编辑技术平台，其编辑寡核苷酸（EONs）可利用人体细胞中存在的ADAR分子机制，以高度特异性和靶向性的方式介导RNA的单核苷酸变化 [6][7] - Axiomer™ EONs旨在引导内源性表达的ADARs将RNA中的腺苷（A）转化为肌苷（I），从而将带有致病突变的RNA纠正回正常RNA，或调节蛋白质功能 [7]