文章核心观点 - Immatics公司公布了其PRAME靶向细胞疗法anzu-cel在治疗转移性葡萄膜黑色素瘤的1b期临床试验中的最新积极数据，结果显示在难治患者群体中具有显著抗肿瘤活性和持久性，并已基于此启动2期临床试验 [1][3][5][14] 临床试验数据更新 - 截至2025年9月24日，共有16名转移性葡萄膜黑色素瘤患者接受了单次anzu-cel输注，中位输注TCR T细胞剂量约为40亿个，患者既往接受过中位2线全身治疗，中位靶病灶直径总和为103毫米，81%的患者存在肝及肝外转移 [4] - 更新数据显示出强劲的临床获益：确认客观缓解率为67%，中位缓解持续时间为11个月，中位无进展生存期为8.5个月，中位总生存期在14.3个月中位随访时尚未达到 [5][6] - 疾病控制率达到88%，6个月无进展生存率为69%，12个月总生存率为71% [6] 抗肿瘤活性详情 - 在肝脏和肝外转移灶（包括肺、淋巴结、腹部/腹膜等）均观察到抗肿瘤活性，14名有肝脏靶病灶的患者其肝脏靶病灶大小中位缩小率达49.6% [7][11] - 在16名患者中，有11名曾接受过TCR双特异性药物作为既往治疗，其中6名达到确认部分缓解，1名达到部分缓解，3名疾病稳定，表明anzu-cel在经TCR靶向治疗的患者中依然有效 [8] 安全性概况 - anzu-cel在葡萄膜黑色素瘤患者中表现出良好的耐受性，与完整的1b期耐受性特征基本一致 [9][13] - 最常见的治疗中出现的不良事件是与淋巴细胞清除相关的预期血细胞减少，细胞因子释放综合征主要为1级或2级，且可管理，未观察到与anzu-cel相关的5级事件 [12] 后续开发计划 - 基于积极的临床数据，公司已启动一项计划招募约30名葡萄膜黑色素瘤患者的2期临床试验队列，鉴于PRAME在葡萄膜黑色素瘤中的高表达，入组临床试验不再要求进行前瞻性PRAME检测 [14] - anzu-cel在葡萄膜和皮肤黑色素瘤中一致的耐受性、抗肿瘤活性和药代动力学特征为并行推进晚期开发策略以服务两种患者群体提供了有力依据 [15] 公司及产品背景 - Immatics是PRAME精准靶向领域的全球领导者，拥有最广泛的PRAME产品组合，包括三种候选产品、两种治疗模式和一种组合疗法 [16] - anzu-cel是一种PRAME导向的TCR-T细胞疗法，目前正在一项注册导向的3期试验"SUPRAME"中评估用于治疗皮肤黑色素瘤，同时其1b期试验专注于葡萄膜黑色素瘤 [17]