临床进展与数据 - 公司宣布其用于治疗膝骨关节炎的新型基因疗法候选药物PCRX-201的1期临床试验新数据将在2025年10月24日至29日于芝加哥举行的美国风湿病学会2025年会上展示[1] - 一项针对膝骨关节炎治疗的PCRX-201的2期研究目前正在进行中[2] - 2024年11月，公司报告了一项涉及72名患者的1期研究的积极数据，显示PCRX-201在局部给药后两年内能持续改善膝关节疼痛、僵硬和功能，且安全性良好[4] - PCRX-201已获得美国FDA的再生医学先进疗法资格和欧洲药品管理局的先进治疗药物产品资格，是首个在膝骨关节炎领域取得这些临床结果和监管认定的基因疗法[4] 产品与技术平台 - PCRX-201基于公司专有的高容量腺病毒载体平台设计，旨在针对导致膝骨关节炎随时间“磨损”的根本慢性炎症过程，该疾病目前在美国影响近1500万人[3] - 2025年2月，公司收购了GQ Bio Therapeutics GmbH及其新型高容量腺病毒载体基因治疗平台，以支持其“5x30”增长战略[5] - 该HCAd载体平台相比许多依赖腺相关病毒载体的基因疗法，能更高效地将基因递送到细胞中，从而可使用更小剂量达到预期效果[6] - HCAd平台使用的载体可携带多达30000个DNA碱基对，能够实现多基因或大基因的基因治疗，且可局部给药并有可能在治疗适当间隔进行再次给药[6] - 较低的剂量水平和高效的基因递送意味着单一批次可生产数千剂药物，预计基于该平台的疗法将具有商业上吸引人且可行的商品成本结构[6] 公司业务概览 - 公司是提供创新非阿片类疼痛疗法的行业领导者，拥有三个商业阶段非阿片类治疗产品[7]