公司核心产品MTS-004临床进展与市场定位 - 剂泰科技自研人工智能驱动小分子制剂优化平台AiTEM的候选药物MTS-004已顺利达到III期临床研究主要终点，成为国内首款完成III期临床的AI赋能制剂新药[1] - MTS-004是中国首款且目前唯一完成III期临床试验的PBA（假性延髓情绪失控）药物，有望填补国内PBA治疗领域尚无获批药物的空白[1] - MTS-004是一款新型PBA口服治疗候选药物，采用自研口腔崩解片（ODT）剂型设计，无需用水即可在口腔中迅速溶解，旨在解决PBA患者常见吞咽困难问题，改善服药体验和治疗依从性[1] AiTEM平台技术与研发效率 - AiTEM以剂泰科技自研AI纳米递送平台NanoForge提供技术引擎，通过量子化学和分子动力学模拟预测药物与辅料相互作用，生成纳米级剂型优化方案以提高药物溶解度和生物利用度[2] - 在MTS-004项目中，AiTEM将临床前制剂优化周期从行业平均的1-2年缩短至3个月内完成，使该药物从立项至完成III期临床试验仅耗时38个月，大幅提升了药物研发效率[2] - MTS-004的III期临床试验采用双盲、随机、安慰剂对照的多中心研究，由北京大学第三医院神经内科主任樊东升作为主要研究者，入组历时9.5个月，共计入组264例受试者，涉及48个临床中心[2] MTS-004的临床疗效与未来计划 - 研究结果显示MTS-004整体安全性良好，在治疗继发于神经系统疾病的PBA方面展现出明确疗效与良好耐受性，经过12周治疗显著减少PBA的平均发作次数，差异具有统计学意义[3] - 自第2周起即观察到疗效，治疗持续期间无发作日显著增加，除主要终点外在CNS-LS评分、CGI-C和PGI-C评估以及SF-36心理健康指数上均显著优于安慰剂，可改善患者情绪控制和生活质量[3] - MTS-004计划于2026年向国家药品监督管理局提交用于PBA适应症的新药上市申请，并在获批后启动临床研究评估其在吞咽障碍治疗中的潜在拓展适应症[3]