公司近期活动 - 公司将于2025年11月13日东部时间上午10点举办一场虚拟关键意见领袖活动，讨论丙型肝炎病毒相关议题，包括当前患者群体、早期诊断和治疗的重要性、公共政策倡议、北美根除HCV的目标以及新型优化疗法的潜力[1] - 公司管理层将在活动中讨论HCV商业市场机遇以及其全球3期临床开发项目，该项目评估bemnifosbuvir和ruzasvir联合疗法作为潜在同类最佳方案的潜力[2] - 活动将设有正式的问答环节[2] 关键意见领袖介绍 - Jordan Feld博士是多伦多大学医学教授，肝病科主任，拥有丰富的病毒性肝炎实验室和临床研究经验[3] - Eric Lawitz博士是德克萨斯肝脏研究所的医学总监兼研发副总裁，是国际公认的肝病研究和教学专家，发表超过500篇同行评审论文，被引用超过44,000次[4] - Anthony Martinez博士是布法罗大学医学副教授，其诊所"La Bodega"因管理肝病和成瘾障碍的创新共定位模式而获得国际认可，自2013年以来已治疗数千名HCV和物质使用障碍患者[5][7] - Nancy Reau博士是拉什大学医学中心教授、肝病科主任，主要研究兴趣为病毒性肝炎、肝移植和慢性肝病并发症，曾担任AASLD/IDSA丙型肝炎指南文件的作者，并将于2029年担任AASLD主席[8] 3期临床试验项目 - HCV 3期开发项目包括两项开放标签3期试验：C-BEYOND（在北美进行）和C-FORWARD（在北美以外进行）[9] - 每项3期试验计划招募约880名初治患者，包括伴有或不伴有代偿性肝硬化的患者[9] - 试验比较bemnifosbuvir和ruzasvir固定剂量组合与sofosbuvir和velpatasvir固定剂量组合[9] - bemnifosbuvir和ruzasvir方案对无肝硬化患者口服给药每日一次，持续8周，对代偿性肝硬化患者持续12周；sofosbuvir和velpatasvir方案对所有患者均为每日一次，持续12周[9] - 主要终点为治疗开始后24周HCV RNA低于定量下限，包含各治疗组的治疗后12周持续病毒学应答[10] HCV疾病背景与市场 - HCV是慢性肝病和肝移植的主要原因，每年导致约24万人死亡[11] - 全球估计有5000万人慢性感染HCV，每年新增约100万例感染[11] - 美国估计有240万至400万人患有HCV，每年新感染人数超过治疗人数[11] - 美国HCV感染主要集中于20-49岁年龄组，估计不到10%的HCV感染患者患有肝硬化[11] - 慢性HCV感染是美国、欧洲和日本肝癌的主要原因[11] 候选药物临床数据与特征 - 2期研究结果显示，bemnifosbuvir和ruzasvir联合治疗8周，在"符合方案治疗依从人群"中SVR12率为98%（210/215），在"符合方案不考虑依从性人群"中SVR12率为95%（245/259）[12] - 1期研究显示，bemnifosbuvir和ruzasvir组合具有较低的药物相互作用风险，可与食物同服或空腹服用，且与标准HIV治疗无相互作用，支持其在HCV/HIV共感染患者中的潜在应用[13] - bemnifosbuvir在体外研究中显示出比sofosbuvir针对HCV基因型1-5的活性高约10倍，并对sofosbuvir耐药替代S282T保持完全活性，效力比sofosbuvir高高达58倍[14] - bemnifosbuvir已在超过2300名受试者中给药，在健康受试者和患者中最高550mg剂量持续12周耐受性良好[14] - ruzasvir在临床前和临床研究中显示出高度有效和泛基因型抗病毒活性，已在超过2100名受试者中给药，每日最高180mg剂量持续12周，安全性良好[15] 公司概况 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化口服抗病毒疗法，以解决严重病毒感染患者未满足的医疗需求[16] - 公司建立了专有的核苷酸前药平台，用于开发治疗单链RNA病毒的新型候选产品[16] - 公司的主要项目是bemnifosbuvir（核苷酸类似物聚合酶抑制剂）和ruzasvir（NS5A抑制剂）联合疗法，用于治疗HCV[16]