临床试验结果 - 公司公布其用于囊性纤维化的研究性吸入式mRNA疗法ARCT-032的2期临床试验中期结果 导致股价下跌56.30%至10.12美元 [1][8] - 在研究的第二队列中 6名I类CF成人患者每日吸入10毫克ARCT-032 持续28天 治疗总体安全且耐受性良好 [1] - 治疗相关不良事件在最初几剂后出现在部分参与者中 但随持续给药而停止 一例严重不良事件发生在给药期结束后 数据监测委员会认为无确凿证据表明其与ARCT-032相关并批准研究继续 [2] 疗效数据分析 - 初步分析显示 从第1天到第28天的FEV₁值未表现出有意义的改善 [4] - 一项事后探索性分析显示 在六分之四的I类CF参与者中观察到肺功能改善 平均绝对增加3.8% 预测FEV₁百分比相对增加5.1% [5] - 高分辨率计算机断层扫描显示 六分之四的I类CF参与者黏液负荷减少 黏液栓和体积的减少是一个有意义的趋势 表明ARCT-032具有治疗活性 [6] 后续研究计划 - 扩展的第三队列正在进行中 旨在招募最多6名受试者 以评估15毫克剂量是否存在剂量递增反应 并评估其安全性和耐受性 [3] - 计划进行一项更大规模、更长持续时间的研究 一项为期12周的安全性和初步疗效临床试验计划于2026年上半年开始 [7] - 分析师认为中期数据描绘了疗效的复杂图景 关键问题在于更长的治疗持续时间或更高剂量是否能增强疗效信号并减少数据变异性 [7][8]