公司近期动态 - BioCryst Pharmaceuticals公司将于2025年11月6日至10日在奥兰多举行的美国过敏、哮喘与免疫学学院年会上展示四篇摘要 [1] - 展示数据包括APeX-P试验的第二次中期分析结果，该试验评估每日一次口服颗粒制剂ORLADEYO在2至12岁以下儿科遗传性血管性水肿患者中长期预防性治疗的效果 [1] - 展示内容还包括关于遗传性血管性水肿对年轻患者及其照顾者心理社会影响的研究发现 [1] - 电子海报将于2025年11月6日东部时间上午8:00开始在ACAAI网站上向注册参会者提供在线点播 [3] 产品管线与临床进展 - ORLADEYO是首个且唯一一个专门用于预防12岁及以上成人和儿科患者遗传性血管性水肿发作的口服疗法 [4] - 每日一粒ORLADEYO通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作 [4] - ORLADEYO适用于成人和12岁及以上儿科患者预防遗传性血管性水肿发作 [5] - ORLADEYO在12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定 [10] 学术展示详情 - 展示内容包括四篇电子海报，主题分别为：口服预防性药物伯罗司他治疗2-12岁儿童一年来的遗传性血管性水肿发作率、遗传性血管性水肿对年轻患者及其照顾者的心理社会影响、年轻遗传性血管性水肿患者及其照顾者的疾病发作负担、年轻遗传性血管性水肿患者及其照顾者的急诊科经历 [11] - 展示时间从2025年11月7日持续至11月9日，地点位于西展厅 [11] 公司背景 - BioCryst Pharmaceuticals是一家全球性生物技术公司，致力于改善遗传性血管性水肿及其他罕见疾病患者的生活 [13] - 公司利用其在结构导向药物设计方面的专业知识，开发针对难治疾病的同类首创或同类最佳的口服小分子和蛋白质疗法 [13] - 公司已商业化ORLADEYO，并正在推进一系列小分子和蛋白质疗法的研发管线 [13]