产品获批与定位 - 公司自主研发的化学1类新药SYH2061注射液获得中国国家药品监督管理局批准在中国开展临床试验 [1] - 该产品是国内首款进入临床试验阶段的自主研发超长效降低补体蛋白C5水平的siRNA药物 [1] - 该产品适用于治疗IgA肾病及其他补体介导相关性疾病 [1] 产品技术与机制 - SYH2061是一款通过偶联乙醯半乳糖胺实现肝脏靶向递送的双链小干扰RNA药物 [1] - 产品通过皮下给药方式靶向补体蛋白C5 能有效降低C5水平 [1] - 采用优化序列和化学修饰策略 可实现更持久的基因沉默效果 [1] 临床前数据与竞争优势 - 临床前研究显示该产品在药物活性和药效持续性方面均优于同类型siRNA产品 [1] - 产品展现出药物作用效果持久 安全性良好 患者依从性高等差异化优势 [1] - 产品被评估具有较高的临床开发价值 [1]