监管批准与产品地位 - 美国FDA于2025年10月24日批准Revuforj (revumenib)用于治疗携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病成年及一岁以上儿科患者[2] - Revuforj是首个且唯一获得FDA批准同时针对NPM1突变AML和KMT2A易位急性白血病的疗法[1][2] - 这是Revuforj在不到一年内获得的第二个适应症进一步巩固了公司在menin抑制领域的领导地位[1] 临床数据与疗效 - 批准基于关键AUGMENT-101试验II期部分数据在65例R/R NPM1突变AML患者中完全缓解加部分血液学恢复的完全缓解率为23% (15/65例 95% CI: 14% 35%)[3] - 中位达到CR或CRh时间为2.8个月中位缓解持续时间为4.5个月[3] - 临床试验和近一年商业使用中已有超过1,000例患者接受治疗[3] 指南纳入与专家评价 - 2025年9月18日revumenib被纳入NCCN临床实践指南作为R/R NPM1m AML的2A类推荐治疗方案[5] - 该药物同时被纳入NCCN指南作为R/R KMT2A重排急性白血病的2A类推荐治疗选择[6] - 专家认为这是急性白血病治疗领域的重大进展为这类侵袭性血液癌症建立了新标准[4] 疾病背景与市场潜力 - NPM1基因突变是AML中最常见的遗传变异约占成年AML患者的30%[7][10] - R/R NPM1突变AML患者预后差存在重大未满足医疗需求[10] - 类似KMT2A重排白血病NPM1突变AML高度依赖menin-KMT2A相互作用[10] 产品特性与研发进展 - Revuforj是一种口服首创menin抑制剂[11] - 多项revumenib试验正在进行或计划中包括与新诊断患者标准疗法的联合用药[12] - 该药物此前已获得FDA孤儿药认定、快速通道资格和突破性疗法认定[13][14] 商业准备与患者支持 - Revuforj可通过公司专业分销商和药房网络在美国订购[8] - 公司建立了SyndAccess综合支持项目为患者提供个性化支持和财务援助[8] - 公司定于2025年10月24日美东时间下午2:30举行电话会议讨论此次FDA批准[9]