公司核心进展 - 公司在AACR-NCI-EORTC国际会议上成功展示了其AI驱动的kt-5000AI药物发现项目的新数据[1] - 项目专注于开发具有中枢神经系统穿透性的ATR抑制剂用于癌症治疗[1] - 通过与Variational AI合作利用Enki™生成式AI平台识别出符合目标产品特征的新型小分子候选物[2] - 多个先导化合物在临床前研究中显示出有效的中枢神经系统暴露证据[2] 技术优势与数据亮点 - 在细胞实验中多个化合物显示出低于200 nM的ATR活性抑制超过50%[7] - 化合物效力超过参考化合物如ceralasertib tuvusertib和elimusertib[7] - 在5 mg/kg腹腔给药后血浆和脑组织中均测得药物浓度证实中枢神经系统穿透性[7] - 先导化合物表现出良好的代谢稳定性和单次给药后的耐受性[7] 市场定位与临床意义 - 全球范围内多个ATR抑制剂在研但尚无药物证明具有显著的中枢神经系统穿透性[3] - 公司项目旨在将ATR靶向治疗益处扩展至原发性脑瘤和脑转移患者群体[3] - ATR是DNA损伤修复的核心调节因子并在多种肿瘤类型中被验证为有效靶点[3] 公司战略与合作 - 公司是一家专注于开发创新癌症疗法的生物制药研究公司[5] - 核心技术基于专有的Deep-Docking™和Enki™人工智能平台以加速DNA损伤响应靶向药物的发现与优化[5] - 公司已建立差异化的DNA损伤响应抑制剂产品线目标是与制药合作伙伴共同推进候选药物进入人体临床试验[6]