公司核心动态 - 公司联合创始人兼首席科学官Joshua M Hare博士接受美国国家公共广播电台Biotech Nation节目采访，讨论了针对左心发育不良综合征的干细胞疗法laromestrocel以及已全面入组的ELPIS II期关键临床试验[1][2] - 针对HLHS的laromestrocel疗法已获得美国FDA孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定[4] - 公司的主要在研产品laromestrocel是一种同种异体间充质干细胞疗法，从年轻健康成人捐赠者的骨髓中分离获得，具有促血管生成、促再生、抗炎及组织修复等多种潜在作用机制[5] 在研产品管线与临床试验进展 - 公司目前正在开发四个管线适应症：左心发育不良综合征、阿尔茨海默病、小儿扩张型心肌病和老年衰弱[5] - 关键性2b期临床试验ELPIS II已全面完成患者入组，该试验评估laromestrocel作为HLHS辅助治疗的潜力，顶线结果预计在2026年第三季度公布[2][7] - 美国FDA已确认ELPIS II试验为关键性试验，如果试验显示出足够的疗效证据，将可接受其提交生物制品许可申请以寻求HLHS的完全批准[4] 目标疾病与前期临床数据 - 左心发育不良综合征是一种罕见的单心室疾病，需要3次开胸手术进行治疗，即使手术后患者在15岁前仍有高死亡率或需要心脏移植[3] - 早期ELPIS I临床试验显示，接受laromestrocel治疗的患儿在5岁前实现了100%的无移植生存率，而历史对照数据的死亡率约为20%[4] - laromestrocel是一种专有的、可扩展的同种异体细胞疗法，旨在改善HLHS患儿的临床结局[7]